[공시Plus]이큐스앤자루-KIST, '급성 골수성 백혈병 표적치료제' 기술도입계약 체결

[아시아경제 박미주 기자]BT-IT융복합 신약개발 전문기업 파나케이아 가 희귀난치성질환 치료제 개발을 위해 정부출연 연구기관인 한국과학기술연구원(KIST)으로부터 '급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia·AML) 표적치료제의 후보기술'에 대한 기술도입계약을 체결했다고 2일 공시했다.

이 기술은 백혈병 중 유병률이 가장 높은 반면 생존율이 가장 낮은 백혈병인 AML을 치료하는 차세대 AML 표적치료제 후보기술이다. 전체 성인 급성 백혈병 중 65%가 AML이다.

2013년 미국을 비롯한 7개 주요 국가에서 2만8300여명의 AML환자가 발생했다. 2030년에는 미국에서만 AML환자수가 42% 급증, 세계 AML 치료제 시장은 연평균 17.3%로 성장해 2011년 약 2억4000만달러 규모에서 2018년까지 7억3000만달러로 증가할 것으로 예측되고 있다.

지금까지 알려진 AML치료법으로는 Cytarabine과 Anthracyclin을 사용한 화학요법과 골수이식 치료법으로 AML 표적치료제는 아직까지 출시되지 않았다.

현재 AML표적치료제의 선도 후보물질은 앰빗 바이오사이언스(Ambit Biosciences)사의 퀴자티닙(quizartinib·AC220)이다. FLT3-ITD (Internal Tandem Duplication) 돌연변이종 보유 AML환자 대상의 임상 2상 시험에서 Quizartinib(AC220)의 단독투여만으로도 우수한 효능을 보였다. 하지만 Quizartinib(AC220)의 임상시험 후 다수의 환자에게서 AML이 재발했다. FLT3 kinase domain 내 돌연변이종들(F691L와 D835Y)에 의한 약물내성이 그 원인으로 밝혀졌다. FLT3-ITD뿐 아니라 FLT3 kinase domain 돌연변이종들을 함께 동시에 억제하는 AML 표적치료제의 개발이 절실히 요구되는 실정이다.

이큐스앤자루가기술도입한 차세대 AML 표적치료제 후보물질은 FLT3 돌연변이종 저해기전의 초기 후보물질이다. FLT3-ITD 돌연변이종뿐 아니라 FLT3 kinase domain 돌연변이종들을 동시에 강하게 저해하는 우수한 생체효능을 보유하고 있다. 나아가 우수한 DMPK profile과 동물실험에서 저독성을 보이고 있다. 이 후보물질은 FLT3 저해기전의 AML 표적치료제의 선두 후보물질인 Quizartinib(AC220)의 결함을 극복할 수 있을 것으로 평가받고 있다.

이큐스앤자루 관계자는 "이번 기술도입은 AML 표적치료제 후보물질의 조기 도입을 통해 희귀질환치료제개발 전문기업으로의 도약의지를 가시화한 결과"라고 전했다. 이어 "앞으로 전임상·임상시험을 수행하고 현재 진행 중인 라이소트랜스(LysoTrans) 기술을 이용한 단백질치료제 개발도 병행해 파이프라인을 증대시키며 향후 독자적인 플랫폼 기술을 가진 희귀난치성질환 치료제개발 전문기업이 될 것"이라고 덧붙였다.

박미주 기자 beyond@asiae.co.kr