메디포스트, 줄기세포 치매 치료제 美 FDA 임상 승인(종합)

양윤선 메디포스트 대표

[아시아경제 박혜정 기자] 메디포스트(대표 양윤선)는 지난 2일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 줄기세포를 이용한 알츠하이머병 치료제 '뉴로스템'의 임상시험 승인을 획득했다고 5일 밝혔다.

이에 따라 메디포스트는 미국에서 경도 및 중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 뉴로스템의 안전성과 탐색적 유효성을 평가하는 1ㆍ2a상 임상시험을 진행하게 된다. 이번 임상시험은 9~18명의 알츠하이머병 환자들에게 뉴로스템을 3회 반복 투여하는 방식이다.

치매는 발생 원인에 따라 알츠하이머성, 혈관성, 루이소체, 전두엽 치매 등으로 나뉜다. 이중 알츠하이머병으로 불리는 알츠하이머성 치매는 치매를 일으키는 가장 흔한 퇴행성 뇌 질환으로 전체의 50~75%를 차지한다.

뉴로스템은 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출해 배양한 중간엽 줄기세포를 원료로 한다. 현재 국내에서 1ㆍ2a상 임상이 진행되고 있다. 메디포스트 관계자는 "국내에서 실시한 비임상 동물실험 결과 뉴로스템은 치매의 다양한 원인 물질과 병리학적 특징에 복합적으로 작용할 수 있다"며 "신경 재생 등을 통한 근본적인 치료와 예방도 가능할 것으로 기대하고 있다"고 설명했다.

메디포스트가 미국에서 임상시험을 진행하는 것은 이번이 세 번째다. 퇴행성 관절염 치료제 '카티스템'은 최근 미국 1ㆍ2a상 임상시험을 종료했다. 미숙아 폐질환 치료제 뉴모스템은 미국 1ㆍ2상 임상시험을 진행 중이다. 메디포스트 관계자는 "이미 미국에서 줄기세포 치료제 2건의 임상시험 경험이 있고 뉴로스템의 국내 임상도 순조롭게 이뤄지고 있다"며 "이번 임상 역시 긍정적인 결과가 기대된다"고 말했다.

전세계 치매시장은 고령화와 맞물려 고성장할 것으로 전망되고 있다. 시장조사업체 데이터모니터 헬스케어에 따르면 전세계 치료치료제 시장 규모는 2015년 31억1000만달러(약 3조3485억원)에서 2024년 126억1000만달러(약 13조7196억원)로 4배 가량 커질 것으로 예상된다.

다만 시장성에 비해 성공 가능성이 낮다는 게 큰 난관이다. 보건복지부 자료를 보면 치매 신약 개발 성공률은 0.5%로 제약산업 평균 성공률(4.1%)에 비해 현저히 낮다.

다국적 제약사들도 줄줄이 고배를 마시고 있다. 화이자는 지난달 알츠하이머병 치료제 개발 중단 선언을 했다. 앞서 일본 액소반트, 일라이릴리, MSD 등도 임상단계에서 신약 효능을 검증해내지 못했다. 현재 개발된 치료제는 아리셉트, 엑셀론, 나멘다, 라자딘 등 4개 뿐이다. 이 약들은 대부분 증세를 완화하거나 진행 속도를 다소 늦춰주는 작용을 하는 정도라 근본적인 치매 치료제는 아니다.

박혜정 기자 parky@asiae.co.kr