헬릭스미스, 엔젠시스 국내 임상 2a상 첫 환자 투약…ALS 치료 기대

[아시아경제 박형수 기자] 헬릭스미스 가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 10일 밝혔다. 엔젠시스는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정받았다.

한양대 병원 김승현 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스 투여를 시작했다. 헬릭스미스 의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 30~50%의 환자가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.

헬릭스미스 는 임상시험을 통해 안전성과 유효성 데이터를 확보한다는 계획을 세웠다. ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행한다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다"며 "현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제공하기를 희망한다”라고 말했다.

대다수 ALS는 발병 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데 미국 FDA가 허가한 의약 효과가 미미하다. 미국 FDA는 ALS 치료제 개발을 장려하기 위해 가이드라인을 별도로 만들어 규제 장벽을 낮추고 있다.

헬릭스미스 의 엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과가 있을 것으로 알려졌다.

박형수 기자 Parkhs@asiae.co.kr