GC녹십자, 희소질환 치료제 FDA에 임상 1상 계획서 제출

GC 녹십자 는 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA)인 GC1130A에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다고 22일 밝혔다.

경기 용인시 GC녹십자 본사 전경[사진제공=GC녹십자]

패스트트랙 제도는 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속하기 위해 만들어진 제도다. 패스트트랙 대상으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다.

GC녹십자는 이번 IND 및 패스트트랙 신청을 통해 GC1130A의 개발에 한층 속도를 낼 계획이다. 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을 진행하고, 임상 1상을 통해 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희소질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 산필리포증후군 A형 환자들의 뇌 병변 치료를 위해 환자의 몸속에서는 발현되지 않는 효소인 헤파란 N 설파타제를 뇌실 안에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)로 GC1130A를 개발 중이다. 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품 지정(ODD)과 소아희귀의약품 지정(RPDD)을 받은 상태로 최근에는 유럽의약품청(EMA)에서도 ODD를 받았다.

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 내겠다”고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr