GC绿十字向FDA提交罕见病治疗药物一期临床试验计划书

Published 23 Apr.2024 11:36(KST)

GC绿十字22日表示，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交与Nobelpharma共同开发中的桑菲利波综合征A型治疗药物（MPS IIIA）GC1130A的临床Ⅰ期临床试验计划书（IND），并申请快速通道指定。

京畿道龙仁市 GC绿十字总部全景图片由GC绿十字提供

快速通道制度是为加速满足巨大未被满足医疗需求的重症疾病药物开发而设立的制度。若被指定为快速通道对象，企业可享受与FDA定期沟通等优惠。

GC绿十字表示，将通过本次IND及快速通道申请，加快推进GC1130A的开发。公司计划以美国为首，在韩国及日本开展全球临床试验，并通过临床Ⅰ期评估GC1130A的安全性和耐受性等。

桑菲利波综合征（A型）是一种由于基因缺陷导致体内肝素硫酸盐蓄积、进而引发进行性损伤的常染色体隐性遗传疾病。严重脑损伤是其主要症状，大多数患者在15岁前后死亡，是一种重症罕见疾病。目前尚无获批治疗药物，患者的未被满足医疗需求极大。

GC绿十字正与Nobelpharma共同开发GC1130A，这是一款针对桑菲利波综合征A型患者脑病变的酶替代疗法（ERT）治疗药物，通过将患者体内无法表达的酶——肝素N硫酸酯酶直接注入脑室（ICV）内进行给药。基于在非临床阶段已证实的疗效和安全性，该药已获得美国FDA的罕见药品指定（ODD）和儿科罕见药品指定（RPDD），最近又获得了欧洲药品管理局（EMA）的罕见药品指定（ODD）。