[굿브레인 2023] 정재준 대표 "경구용 치료제, 치매·경도인지장애 시장 선도할 것"

"경구용(먹는) 치료제가 치매뿐만 아니라 경도인지장애까지 포함한 시장을 선도할 것이다."

정재준 아리바이오 대표는 20일 웨스틴조선서울에서 열린 '굿브레인 2023 콘퍼런스'에서 'K바이오의 미래 치매 치료제'를 주제로 강연했다. 아리바이오는 다중기전 약물 개발에 최적화된 인공지능(AI) 기반 신약 개발 플랫폼 'ARIDD'와 오픈 이노베이션을 통해 치매치료제 개발을 목표로 하는 임상단계 신약 개발 바이오 기업이다. 아리바이오의 치매치료제 파이프라인은 5가지다. 초기 알츠하이머병·루이소체 치매·혈관성 치매 치료제 AR1001, 타우 병변 알츠하이머병, 레트 증후군 치료제인 AR1002, 복합제인 AR1003, 천연물(생약)인 AR1004, 루이소체 치매를 타깃하는 AR1005 등이 있다.

정재준 아리바이오 대표가 20일 서울 중구 웨스틴조선호텔에서 열린 '굿브레인 2023 콘퍼런스'에서 'K-바이오의 미래 치매치료제'를 주제로 강연을 하고 있다. 사진=김현민 기자 kimhyun81@

가장 성과를 내는 건 AR1001이다. AR1001은 포스포다이에스터레이스(PDE)5 억제 작용으로 치매 진행 억제와 환자의 기억력과 인지기능을 높이는 효능이 있는 것으로 알려져 있다. 이 치료제는 아밀로이드베타(Aβ) 단백질의 세포 내 생성을 억제한다. 정재준 대표는 "현재 치매 치료제의 주류를 이루고 있는 항체 치료제가 뇌 속에 쌓여 세포 밖으로 나온 Aβ를 제거하는 기전이라면 AR1001은 세포 내 침투 후 자가포식을 통해 Aβ를 제거하고 축적을 억제한다"고 설명했다. 또한 세포 내에서 뇌신경세포 내 신호전달경로(CERB)를 활성화해 독성 세포로 인한 신경세포의 사멸을 억제한다. 지난달 식품의약품안전처에서 경구용 알츠하이머 치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상 승인을 받았다. 치료제는 2026년 출시를 목표로 준비 중이다.

임상에서는 150여명의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 52주간 후보물질을 투여해 안전성과 유효성을 평가한다. 추후 일정에 따라 국내 주요 의료기관과 치매센터에서 임상 환자 모집이 시작된다. 임상 3상은 미국 600명, 유럽 400명, 한국 150명, 중국 100명을 목표로 총 1250명 규모로 진행 중이다. 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA) 허가 후 먼저 환자 투약이 시작됐다. 중국 임상3상도 임상시험계획도 신청했다.

정 대표는 "이번에 승인받은 레켐비(성분명 레카네맙)는 인지기능 저하를 늦춰주는 효과를 보이고 있지만 뇌부종, 뇌출혈의 부작용이 있다"면서 "AR1001은 부작용이 거의 없을 정도로 안정성이 높다"고 강조했다. 알약 한 개만 먹으면 돼 복용이 편리하다. 가격경쟁력도 높다. 아리바이오 치매 치료제는 기존 레켐비와 같은 정맥주사제보다 가격이 4.5배 이상 저렴하다. 정 대표는 "지금 나온 정맥주사제는 하루 약값이 10만원 수준이지만, AR1001 가격은 미국에서 하루 2만2000원"이라고 분석했다.

정 대표는 "AR1001은 전체 알츠하이머 치료제 시장의 20% 이상을 차지할 것으로 본다"면서 "AI 기반 신약 개발 플랫폼을 활용해 다중기전 약물 개발을 위한 후속 파이프라인과 시업 영역을 확장할 것"이라고 말했다.

임혜선 기자 lhsro@asiae.co.kr