투자 줄어든 세포·유전자치료제…그래도 희망은 있다

[아시아경제 이춘희 기자] 바이오 업계의 새로운 모달리티(치료 접근법)로 주목받고 있는 세포·유전자치료제(CGT)에 대한 지난해 투자가 급감한 것으로 나타났다. 하지만 새로운 임상 진입 물질과 허가 의약품 등이 잇따라 출현하고 있는 만큼 시장 자체에 대한 기대는 여전한 것으로 나타났다.

7일 한국바이오협회 바이오경제연구센터가 티모시 헌트 재생의료연합 대표의 JP모건 헬스케어 콘퍼런스 발표 내용을 정리해 발간한 '2023년 글로벌 세포·유전자치료제 시장 동향'에 따르면 지난해 한 해 동안 CGT 기업에 투자된 금액은 총 126억달러(약 16조원)로 집계됐다. 이는 전년 227억달러 대비 44%나 줄어든 수치다. 최근 CGT에 대한 투자가 2019년 98억달러, 2020년 199억달러 등으로 지속적인 상승세를 보여왔던 데 비하면 지난해 고금리 등의 영향으로 투자 시장이 전반적으로 얼어붙은 데 따른 영향으로 보인다.

그럼에도 지난해 미국과 유럽에서 6개의 CGT 신약이 나왔고, 기존 CGT들도 새로운 지역이나 적응증을 허가받는 등 성과가 이어졌다는 평가다. 키메릭항원수용체(CAR)-T 치료제인 레전드 바이오테크와 얀센의 '카빅티(Karvykti)'가 미국과 유럽연합(EU)에서 승인을 받았다. 또 유전자치료제 중에서는 ▲바이오마린 파마슈티컬스의 '록타비안(Roctavian)' ▲PTC 테라퓨틱스의 '업스타자(Upstaza)' ▲유니큐어와 CSL베링의 '헴제닉스(Hemgenix)' ▲페링 파마슈티컬스의 '애드스틸라드린(Adstiladrin)', 세포치료제로는 아타라 바이오테라퓨틱스의 '엡발로(Ebvallo)' 등이 미국과 EU 등지에서 첫 허가에 성공했다. 이와 함께 노바티스의 '킴리아', 블루버드 바이오의 '진테글로', '스카이소나' 등도 사업 영역 확대를 이뤄냈다.

이번 보고서에 따르면 지난달 기준 CGT에 대한 임상은 세계적으로 총 2200건이 이뤄지고 있다. 지역별로는 북미가 43%, 아시아·태평양(APAC)이 38%, 유럽이 18%로 나타나고 있다. 특히 지난해 총 254건의 CGT 임상이 추가됐는데 이 중 48%가 아시아·태평양 지역에서 추가되며 가장 두드러진 성장세를 보였다. 단계별로는 최종 단계인 임상 3상에 접어든 건이 202건으로 집계됐다. 타깃 질환으로는 임상의 60%가 종양 분야를 타깃으로 하며 항암 분야가 가장 많은 것으로 나타났다. 암종 내에서도 고형암과 혈액암의 비율은 50%로 비슷한 수준으로 조사됐다.

개발 기업 역시 지역별로 비슷한 양상을 보였다. 전년 대비 11% 늘어난 1457개사 중 47.1%인 686개사가 북미에 위치해 가장 많은 가운데 아시아·태평양 492개사, 유럽 244개사, 기타 지역 35개사 순서로 나타났다. 이 같은 상황은 최근 미국이 CGT 개발에 한층 더 열을 올리고 있는 반면 유럽은 허가된 의약품 중 다수가 시장에서 철수하는가 하면 임상 개발도 원활치 않은 상황을 반영한 것으로 보인다.

보고서는 올해 미국에서 14개의 CGT 허가 여부가 결정될 것으로 예상되는 가운데 이 중 최소 5개 이상이 허가를 받는 등 세계에서 가장 활발하게 임상·인허가가 이뤄지고 있는 곳이라고 평가했다. 규제 담당 관청인 미국 식품의약국(FDA) 역시 CGT 관련 심사 역량과 전문성 확보를 위해 지난해 9월 기존의 담당 부서인 '조직 및 첨단 의료 사무소(OTAT)'를 첨단 바이오 치료제 전체를 관할하는 '치료제 사무소(OTP)'로 확대 개편했다. 현재 300명인 심사 인력을 5년 간 100명을 더 뽑아 인력도 늘릴 예정이다.

반면 유럽은 CGT 관련 개발·시장 진출이 녹록치 않은 것으로 평가되고 있다. 첨단바이오의약품(ATMP) 승인을 통해 시장 진출 기회를 잡은 24개 치료제 중 7개는 보험 급여 등의 이슈로 철수한 것으로 조사됐다. 또 지난해 새롭게 임상에 진입한 후보 물질도 단 3개에 불과했다. 이에 대해 보고서는 "유럽에서 CGT가 여전히 유전자변형생물체(GMO) 규제를 받고 있는 등의 문제를 가지고 있기 때문"이라고 평가했다.

올해는 그동안 없었던 새로운 치료제가 나오는 시기가 될 것이라는 관측도 나왔다. 세계 최초로 유전자편집기술(CRISPR)을 활용한 유전자치료제가 허가받을 것으로 전망되는 가운데 적응증 면에서는 고형암에 대한 적응세포치료제, 뒤센느 근이영양증에 대한 유전자치료제가 승인될 것으로 내다봤다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr