【亚洲经济 记者 Lee Chunhee】作为生物行业新的治疗范式（治疗路径）而备受关注的细胞·基因治疗药物（CGT），其去年的投资额大幅下滑。不过，由于不断有新的临床试验候选物质和获批药品出现，市场本身的期待度依然不减。
7日，据韩国生物协会生物经济研究中心整理再生医疗联盟代表 Timothy Hunt 在摩根大通医疗保健大会上的发布内容并出版的《2023年全球细胞·基因治疗药物市场动向》显示，去年一年间流入CGT企业的投资总额为126亿美元（约16万亿韩元）。这比前一年的227亿美元减少了44%。考虑到近期对CGT的投资在2019年为98亿美元、2020年为199亿美元，呈持续上升势头，去年则在高利率等因素影响下，整体投资市场急剧降温，被认为对其造成了冲击。
尽管如此，去年在美国和欧洲仍有6款CGT新药问世，既有的CGT产品也通过在新地区或新适应症上获批而持续取得成果。嵌合抗原受体（CAR）-T治疗药物 Legend Biotech 与 Janssen 的“Karvykti”已在美国和欧盟（EU）获得批准。在基因治疗药物中，BioMarin Pharmaceuticals 的“Roctavian”、PTC Therapeutics 的“Upstaza”、uniQure 与 CSL Behring 的“Hemgenix”、Ferring Pharmaceuticals 的“Adstiladrin”等，以及在细胞治疗药物中，Atara Biotherapeutics 的“Ebvallo”等产品，均在美国和欧盟等地首次获批上市。同时，诺华（Novartis）的“Kymriah”、bluebird bio 的“Zynteglo”“Skysona”等产品也实现了业务版图的扩张。
根据本次报告，截至上月，全球范围内正在进行的CGT相关临床试验共计2200项。按地区划分，北美占43%，亚太地区（APAC）占38%，欧洲占18%。尤其是去年新增的254项CGT临床试验中，有48%新增于亚太地区，增势最为突出。按阶段划分，处于最终阶段即Ⅲ期临床试验的项目共有202项。按靶向疾病来看，60%的临床试验以肿瘤领域为靶点，抗癌领域项目数量最多。在肿瘤类型中，实体瘤与血液肿瘤的比例各为50%，大致相当。
开发企业在地区分布上也呈现出类似格局。在较前一年增加11%、达到1457家的企业中，47.1%、即686家位于北美，数量最多，其次是亚太地区492家、欧洲244家、其他地区35家。这一情况被认为反映出，近期美国正进一步加大CGT开发力度，而欧洲则出现了已获批药品大量退出市场、临床开发也不顺利的局面。
报告指出，今年预计美国将有14款CGT药物迎来是否获批的关键节点，其中至少有5款以上有望获得批准，美国被评价为全球临床与审评批准活动最为活跃的地区。负责监管的美国食品药品监督管理局（FDA）也为提升CGT相关审评能力与专业性，于去年9月将原负责部门“组织与先进医疗办公室（OTAT）”扩编为统辖全部先进生物治疗药物的“治疗药物办公室（OTP）”。目前审评人员为300人，计划在5年内再增聘100人，扩大人力规模。
相较之下，欧洲在CGT相关开发与市场进入方面被认为并不顺利。在通过先进生物药品（ATMP）批准而获得上市机会的24种治疗药物中，有7种因医保报销等问题而退出市场。去年新进入临床阶段的候选物质也仅有3个。对此，报告评价称，“这是因为CGT在欧洲仍然受到转基因生物（GMO）监管等问题的制约”。
报告还预测，今年将成为此前尚未出现过的新型治疗药物问世的时间点。预计全球首款利用基因编辑技术（CRISPR）的基因治疗药物将获得批准；在适应症方面，用于治疗实体瘤的适应性细胞治疗药物、用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物有望获批。
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