올릭스, 망막색소변성증 신약 개발…"글로벌 탑 5, 안과 신약 기업 목표"

[아시아경제 유현석 기자] RNAi 신약 개발 기업 올릭스 가 신규 파이프라인을 추가 공개했다. 안과 희귀질환인 '망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)’의 범용성 치료제(프로그램명: OLX304A)다. 회사는 이를 바탕으로 국내 1위, 전세계 탑 5위안에 드는 안과 신약 기업이 되겠다는 목표를 세웠다.

올릭스는 10일 여의도에 위치한 한국투자증권 본사 4층 대강당에서 열린 공개 기업설명회(IR)에서 망막색소변성증의 범용성 치료제 'OLX304A'를 선보였다.

망막색소변성증은 망막의 광수용체(시각세포)와 망막색소상피세포가 손상되는 망막 희귀질환이다. 최소 50여개에서 100여개 이상의 유전자 변이로 인해 발병되는 안구 희귀질환이다. 초기증상으로 야맹증이 나타나다가 점차 시야가 좁아지면서 시력을 완전히 상실하게 되며, 중증상태로 지속되는 치명적인 질환이다. 인구 약 3500명에서 4000명 중의 1명 꼴로 발병되고 있으며, 근본적인 치료방법은 없다.

이동기 올릭스 대표는 "OLX304A는 망막세포 손상을 일으키는 개별 유전자를 각각 타겟팅 하는 기존 치료제 개발 전략과 달리, 단일 유전자를 타겟팅해 세포 손상을 막는다"며 "망막색소변성증 질환을 범용적으로 치료할 수 있다"고 말했다. 이어 "현재 동 프로그램은 후보물질 도출 및 동물효력 확인을 마치고, 비임상 독성시험을 거쳐 내년 상반기 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상 임상시험계획(IND)을 신청할 계획"이라고 덧붙였다.

올릭스의 주요 파이프라인 5개 중 3개가 안구 질환 적응증이다. 회사는 안과 분야에 대한 선택과 집중을 통해 글로벌 신약 기업으로 빠르게 도약하겠다는 계획이다. 기존 과학기술자문단인 버지니아 의대의 암바티 교수 외에 최근 하버드 의대의 바바스 교수를 안과 질환 신규 자문으로 영입한 것도 이러한 전략의 일환이다.

특히 올릭스는 대부분의 파이프라인이 미국 FDA 임상에 진입할 수 있을 것이라고 강조했다. 비대흉터치료제 'OLX101'는 2020년 상반기 미국 FDA 2상, 특발성폐섬유화 치료제 'OLX201A'는 같은 해 하반기에 1상이 들어갈 것으로 전망했다. 이 밖에 건성·습성황반변성은 올해 하반기, 망막하섬유화·습성황반변성, 망막색소변성증은 내년에 미국 임상에 진입할 수 있을 것으로 내다봤다.

올릭스는 하반기에도 다양한 종류의 파이프라인을 공개할 예정이다. 회사가 준비하고 있는 신규 파이프라인은 간섬유화와 면역항암제 쪽이다. 그는 "올릭스는 자체개발 siRNA 플랫폼 기술을 보유하고 있는데 우리가 하는 것들은 모두 퍼스트인클래스(first-in-class)"라며 "올릭스가 가야되는 방향은 다른 곳들과 경쟁이 아니라 타겟할 수 없는 부분에 대해 하는 것이기 때문에 어쩔 수 없이 퍼스트인클래스"라고 설명했다.

이 대표는 라이센스(기술이전)에 대한 기대감도 감추지 않았다. 지난 3월 올릭스는 프랑스 안과 전문기업인 떼아 오픈 이노베이션과 OLX301A의 기술이전 계약을 맺었다. 그는 "떼아와의 계약 이후 여러 올릭스에 대한 글로벌 제약사들의 관심이 높아졌다"며 "다음달 열릴 BIO US에서도 이미 글로벌 제약사들과의 미팅이 잡혀있다"고 말했다.

그는 올릭스를 국내 1위, 글로벌 탑 5 안과 신약 기업으로 성장시키겠다는 계획이다. 이어 2025년에는 글로벌 탑 3 RNAi기업으로 도약한다는 목표다. 그는 "안과 치료제 개발에 최적화 된 올릭스의 cp-asiRNA 플랫폼 기술로 망막색소변성증을 치료할 수 있는 가능성을 확인하고 본격적인 개발을 진행할 것"이라며 "안과의 망막질환 쪽에서 빠르게 성과를 올릴 것"이라고 강조했다.

유현석 기자 guspower@asiae.co.kr