서울성모병원 혈액병원, 소아백혈병 CAR-T 치료제 '킴리아' 치료 성공

필라델피아 양성 급성 림프모구백혈병 재발 고위험군 환아
환자혈액 내 T세포 추출…암세포 선택 공격 맞춤형 치료
급여확대 치료비 절감, 난치성·불응성·재발 혈액암 환자에 새 희망

김성구 교수가 지난 7일 킴리아 치료를 통해 회복하고 퇴원 후 첫 외래진료를 받은 환아에게 혈액검사 결과를 설명하고 있다.

[아시아경제 이관주 기자] 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 소아혈액종양센터는 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병 환아에 CAR-T 치료제 '킴리아'를 투약해 치료에 성공했다고 11일 밝혔다.

정모군(8)은 2019년 10월 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병을 진단 받아 항암치료 중 2020년 3월 형제로부터 조혈모세포 이식을 받았다. 혈액 검사에서 백혈병 세포가 제거된 상태인 완전관해 진단을 받고 퇴원해 일생 생활로 돌아갔으나, 올해 4월 18일 같은 질환이 재발했다.

이미 항암과 조혈모세포 이식 치료까지 받고 재발됐기에 소아혈액종양센터는 고심 끝에 최근 도입된 CAR-T 치료를 결정했다. 이어 5월 10일 환아의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 맞춤형 치료 세포를 장착한 ‘킴리아’를 제조하고, 지난달 14일 투여했다. 입원 치료로 환아의 건강 상태를 주시 하던 중 마침내 상태가 안정돼 시행한 골수검사에서 완전관해를 확인받고 이달 1일 퇴원했다. 퇴원 후인 7일 정기검진을 위해 찾은 병원에서 혈액검사 결과 필라델피아 염색체도 음성인 최고상태 완전관해에 도달한 것으로 확인됐다.

정군의 주치의 김성구 교수는 “소아백혈병은 소아암 중 가장 비율이 높은 질환으로 환아가 진단 받으면 항암치료와 조혈모세포이식까지 받으며 오랜 기간 병마와 싸우는데, 이번 성공으로 기존 치료법으로도 건강을 되찾기 어려웠던 많은 환아들에게 새 희망이 되기를 바란다”고 말했다.

CAR-T 치료제는 기존 항암치료에 반응이 없던 환자들에게 높은 치료효과가 입증된 첨단 바이오 의약품이다. 암의 살상능력이 있는 T 면역세포를 키메릭 수용체(CAR)로 불리는 단백질에 결합함으로써 종양세포를 보다 강력하게 사멸시키는 최신 1인 맞춤형 면역 세포치료이다. 암세포만 선택적이고 강력하게 공격해 난치성 혈액암 환자에게 혁신적인 치료법으로 각광받고 있다.

킴리아는 1회 투약으로도 극적인 효과를 얻을 수 있는 것으로 확인되고 있다. 환자 혈액에서 T세포를 뽑아 냉동시킨 뒤 미국으로 보내 환자 맞춤형 치료제로 제조 후 다시 한국에서 치료한다. 인체세포를 이용하는 치료법이어서 의료기관이 카티치료제를 처방하려면 세포치료를 위한 필수시설인 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice)를 구비해야 하는 등 까다로운 기준이 적용되고 있다.

그간 문제는 천문학적인 가격이었다. 킴리아는 비급여 시 1회 투약비용만 약 4억원에 달했는데, 올해 4월부터 국민건강보험 적용으로 환자 부담금이 598만원으로 크게 줄었다.

소아혈액종양센터장 이재욱 교수는 “이번 성공은 새로운 치료법이 안전하게 적용될 수 있도록 서울성모 혈액병원이 체계적인 치료 시스템을 갖춘 덕분으로, 앞으로도 치료 대상 환아를 확대하는 한편 새로운 치료 후 생길 수 있는 환아의 장기적인 합병증도 센터 차원에서 세심히 관리할 것”이라고 말했다. 현재 서울성모병원 혈액병원에서는 19명의 환자가 CAR-T 치료를 준비하고 있는 것으로 알려졌다.

이관주 기자 leekj5@asiae.co.kr