희귀 간질환 치료제 '빌베이', 내달부터 건강보험 적용

간 이식 대신 경구용 치료 가능
PFIC 환자 삶의 질 개선 기대

담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 증상의 치료제 '빌베이(성분명 오데빅시바트)'가 다음 달부터 건강보험에 등재된다.

입센코리아는 빌베이의 건강보험 적용으로 국내에서 처음으로 PFIC 환자들이 간 이식 없이 경구용 치료제를 통해 질환을 관리할 수 있는 길이 열렸다고 25일 밝혔다.

PFIC는 유전적 결함으로 인해 담즙이 간에서 제대로 배출되지 못하고 축적돼 간 손상을 유발하는 극희귀 질환이다. 대부분 영유아기에 발병하며 극심한 소양증(가려움증), 성장 지연, 간 기능 저하 등을 동반한다. 치료하지 않으면 궁극적으로는 간 이식이 유일한 대안이어서 환자와 가족 모두에게 심리적·경제적 고통을 안겨 왔다. 국내 PFIC 환자는 수십명대로 추정된다.

빌베이는 보건복지부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 1호 약제다. 이 사업은 정부가 신약의 허가·급여 등재 절차를 병행함으로써 신약의 도입 기간을 단축하기 위해 2023년 마련한 제도다. 그동안 복지부, 식품의약품안전처, 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단이 긴밀히 협력해 이뤄낸 성과로, 극소수의 환자라도 적시에 치료받을 수 있도록 하겠다는 정부의 강력한 정책 의지가 반영된 사례로 꼽힌다.

고홍 세브란스병원 소아청소년과 교수는 "PFIC 환아는 밤낮 없이 가려움에 시달리며 정상적인 생활이 어려운 만큼 빌베이는 단순한 약제가 아니라 아이와 가족의 삶을 되찾아주는 치료 옵션으로서 의미가 크다"며 "간 이식 없이도 질환을 관리할 수 있다는 점에서 치료 패러다임의 전환이라 할 수 있다"고 평가했다.

고재성 서울대병원 소아청소년과 교수도 "빌베이는 PFIC 환자에서 담즙산 수치를 유의미하게 낮추고 소양증을 개선하는 효과를 입증한 치료제"라며 "장기 복용 시 간 기능 보존 가능성까지 기대할 수 있어 환자 예후에 긍정적인 영향을 줄 수 있다"고 설명했다.

조인경 기자 ikjo@asiae.co.kr