有望以口服治疗替代肝移植
PFIC患者生活质量有望改善
用于治疗胆汁淤积性罕见肝病PFIC（进行性家族性肝内胆汁淤积）症状的药物“Bilvay（通用名：odevixibat）”将从下月起被纳入健康保险给付范围。
Ipsen Korea表示，随着Bilvay被纳入健康保险，国内PFIC患者首次在无需肝移植的情况下，便可通过口服治疗药物来管理疾病，相关通路已被打通，该公司于25日作出上述表示。
PFIC是一种由于遗传缺陷导致胆汁无法从肝脏正常排出而在体内蓄积、进而引发肝损伤的极罕见疾病。大多在婴幼儿期发病，并伴有严重瘙痒、发育迟缓、肝功能下降等症状。如不治疗，最终只能依靠肝移植这一唯一替代方案，长期以来给患者及其家庭带来心理和经济上的双重痛苦。国内PFIC患者估计仅有数十人。
Bilvay是保健福祉部“许可—评估—谈判并行试点项目”的首个药物。该项目是政府为缩短新药引进周期，于2023年设立的制度，通过并行推进新药的许可与医保准入等程序来实现目标。其间，保健福祉部、食品医药品安全处、健康保险审查评价院、国民健康保险公团密切协作，取得了此次成果，被视为体现政府希望即便是极少数患者也能及时获得治疗这一强烈政策意志的典型案例。
Severance医院儿少科教授 Ko Hong 表示：“PFIC患儿昼夜饱受瘙痒折磨，难以维持正常生活，因此Bilvay不仅仅是一种药物，更是一种帮助孩子和家庭找回生活的治疗选择，意义重大。”他评价称：“从无需肝移植也能管理疾病这一点来看，可谓实现了治疗范式的转变。”
首尔大学医院儿少科教授 Ko Jaeseong 也表示：“Bilvay是一款已在PFIC患者中证明可显著降低胆汁酸水平并改善瘙痒症状的治疗药物”，“长期服用时，甚至有望维持肝功能，对改善患者预后产生积极影响。”
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