[바이오USA] 김선영 "엔젠시스 3-2상, 다음달 중간 결과 발표"

FDA 모니터링위 권고 사항 발표
"임상 중단 권고만 아니라면 가능성 있다는 의미"

김선영 헬릭스미스 대표 / 샌디에이고(미국)=이춘희 기자

[샌디에이고(미국)=아시아경제 이춘희 기자] 김선영 헬릭스미스 대표가 개발 중인 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)' 임상 3-2상에 대한 중간 결과가 다음달 중 공개될 것이라고 밝혔다.

15일(현지시간) '2022 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)'이 열리고 있는 미국 캘리포니아주 샌디에이고 컨벤션센터 인근에서 만난 김 대표는 "다음달 중순에 엔젠시스 3-2상의 중간결과가 나올 것"이라고 말했다. 엔젠시스는 헬릭스미스 의 핵심 파이프라인 중 하나다. 현재 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 임상 3-2상이 진행 중이다.

김 대표가 언급한 중간결과는 다음달께 이뤄질 예정인 미국 식품의약국(FDA)가 구성을 권고하는 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)의 중간권고를 뜻한다. IDMC는 임상에서 안전성과 과학적 타당성을 확보하기 위해 운영되는 객관적 독립위원회다. 임상 과정에 대해 '임상 지속', '임상디자인 수정', '임상 중단' 등을 결정해 임상 주체에 권고하게 된다.

이번 중간 결과는 현재 152명으로 설정된 임상 3-2상 환자 규모의 절반인 76명에 대한 데이터를 기반으로 이뤄진다. 이 경우 IDMC의 권고는 '152명 임상 지속', '환자 규모 조정', '임상 중단' 세 가지 중 하나로 내려질 전망이다. 헬릭스미스 측은 "3-2상을 최대 250명까지 가져갈 수 있도록 임상 계획이 이미 짜여져 있다"며 "임상 중단 권고만 아니라면 3-2상 성공 가능성이 높다고 볼 수 있다"고 전했다.

김 대표는 이번 바이오USA를 방문한 이유로는 다양한 기술 탐색을 꼽았다. 그는 "엔젠시스도 이제 거의 (개발이) 끝나간다"며 "현재 회사 내에서 4개 정도의 후보 물질이 있지만 성공한다는 보장이 없으니 앞으로 파이프라인을 구축해야 한다"고 강조했다. 이를 위해 현재 개발하고 있는 것들을 뒷받침하는 기술은 물론 추가 파이프라인 구축이 가능할만한 기술수입(라이선스 인) 후보도 적극 검토하기 위해 방문했다는 설명이다.

김 대표는 헬릭스미스 가 개발을 추진하고 있는 3대 유전자치료제 플랫폼 중 플라스미드 DNA(pDNA)에 힘을 싣는 모습을 보이기도 했다. 그는 "키메릭항원수용체(CAR)-T 치료제, 아데노수반바이러스(AAV) 덕에 유전자 치료가 각광받고 있지만 새롭게 주목받고 있는 건 pDNA"라며 "제조 품질 분석·관리의 난이도는 낮으면서도 임상적으로 유효성과 안전성은 최고"라는 점을 강조했다.

마지막으로 김 대표는 3-2상 중간결과 공개 즈음해 다음달 중 기자들과 주주들을 대상으로 한 간담회 계획도 시사했다.

샌디에이고(미국)=이춘희 기자 spring@asiae.co.kr

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr