"300兆 시장 잡아라" 블루오션된 희귀의약품

종근당 헌팅턴병 치료제 임상 1상…세계 첫 치료제 목표

GC녹십자·한미약품도 희귀약 승부수
글로벌 시장규모 2024년 306조원 전망

[아시아경제 조현의 기자] 팝아티스트 거장 앤디 워홀은 유년 시절 몸이 저절로 움직이는 무도병에 걸려 따돌림을 당했다. 워홀은 이 때문에 한동안 학교에 가지 않고 집에서 만화책과 영화잡지를 보면서 지냈다. 훗날 워홀은 그때의 경험을 토대로 슈퍼맨과 배트맨 등 연재만화의 주인공들을 탄생시키면서 현대미술의 아이콘이 됐다.

일명 '춤추는 병'으로 불리는 무도병의 정식 명칭은 헌팅턴병이다. 인구 10만명당 3~10명에게 발병하는 희귀질환성 질환이다. 자율신경계에 문제가 생겨 이상 운동 증상과 함께 인지능력 저하와 우울증 같은 정신적 문제도 나타난다.

◆ 종근당 , 3조 헌팅턴병 치료시장 도전= 6일 업계에 따르면 국내 제약사가 세계 최초의 헌팅턴병 치료제를 개발하는 데 도전장을 냈다. 헌팅턴병은 현재까지 이상 운동 증상에 대한 개선제만 있을 뿐 근본적 치료제는 없다. 종근당 은 현재 미국에서 헌팅턴 치료제 CKD-504의 임상 1상을 진행하고 있다. CKD-504는 신경섬유 내 물질 수송을 원활하게 해 신경세포의 기능과 생존을 증진시키고 이를 통해 운동능력은 물론 인지능력까지 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 미국 시장조사전문업체인 리포트 링커에 따르면 전 세계 헌팅턴 치료제시장 규모는 2025년 26억달러(약 3조147억원)에 이를 전망이다. 종근당 관계자는 "개발 성공 시 환자의 인지기능과 운동능력을 동시에 개선하는 치료제로서 글로벌시장을 선점할 것"이라고 말했다.

한미약품 과 GC 녹십자 도 희귀의약품 개발에 승부수를 띄웠다. 한미약품 은 지난해 단장증후군 치료제 HM15912 등 총 4건의 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 획득했다. 앞서 선천선 고인슐린증 치료제 HM15136, 혈관육종 치료제 오락솔, 급성골수성백혈병 HM43239이 희귀약 지정을 받았다.

GC 녹십자 는 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받은 품목이 5건으로 국내 제약사 중 가장 많다. 희귀질환 치료제 연구·개발만 담당하는 조직을 따로 운영할 정도로 관심이 많다. 지난해에는 헌터증후군 치료제 헌터라제와 혈우병 치료제 그린진에프의 중국 품목허가를 신청했다.

◆기피 대상서 블루오션으로=세계 희귀의약품시장은 2014년 940억달러(약 111조원) 규모에서 2024년에는 2620억달러(약 306조원) 규모로 확대될 전망이다. 식품의약품안전처에 따르면 국내 희귀의약품 생산 규모는 2012년 105억원에서 2017년 596억원으로 매년 폭발적으로 성장하고 있다. 지난해 1월 기준 국내 44개 업체가 93개의 희귀의약품 신약후보물질을 이용해 106건의 임상시험을 진행 중이다.

희귀질환은 환자 수가 적어 임상시험 진행이 힘들 뿐만 아니라 개발이 어렵고 수익성이 보장되지 않아 '고아 약(orphan drug)'으로 불렸다. 하지만 제약사들의 연구개발(R&D) 수준이 높아진 데다 각국 정부가 시장 독점권 등 다양한 유인책을 내놓으면서 블루오션으로 주목받고 있다.

국내에선 임상 2상을 마치면 '조건부 허가' 등을 거쳐 시판될 수 있다. 곽수진 한국보건산업진흥원 연구원은 "희귀의약품시장은 개발과정에서의 정책적 혜택과 높은 약가, 독점권 등 경제적 이점으로 인해 전체 제약산업의 성장률보다 훨씬 큰 폭으로 증가하고 있다"며 "이러한 흐름은 앞으로 지속될 것"이라고 전망했다.

다만 국내 희귀의약품 연구가 대다수 임상 1상 단계인 것을 고려할 때 추가 지원 등이 필요하다는 목소리도 나온다. 곽 연구원은 "희귀의약품 연구개발이 활성화되어 있는 미국이나 일본 등에선 R&D 비용에 대한 인센티브를 제공할 수 있는 제도적 기반이 마련되어 있다"면서 "세액공제와 같은 지원 정책도 지속해서 확대돼야 한다"고 말했다.

조현의 기자 honey@asiae.co.kr