헬릭스미스 '엔젠시스', 루게릭병 치료 대한 국내 임상 2a상 투여 개시

헬릭스미스 로고 (제공=헬릭스미스)

[아시아경제 이춘희 기자] 헬릭스미스 의 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상이 본격화됐다.

헬릭스미스는 김승현 한양대병원 교수팀이 이끄는 임상시험팀이 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스의 첫 투여를 시작했다고 10일 밝혔다. 이번 임상 2a상은 미국과 한국에서 총 18명 규모로 진행 중이다. 회사 측은 이 중 30~50%가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.

헬릭스미스는 이번 임상을 통해 엔젠시스의 안전성 및 유효성 데이터를 확보하고 이후 결과에 따라 통계적 검증력을 확보할 수 있는 규모의 임상 2b상을 진행할 예정이다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 연구와 임상을 통해 간단한 근육주사로 생체 내에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나태날 수 있음이 밝혀졌다. 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정되기도 했다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 "엔젠시스는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다"며 "ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 입증해 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제공하기를 희망한다"고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr