셀리버리, 마일스톤 3차 효능 평가용 신약물질…"다케다에 물질 인도"

[아시아경제 유현석 기자] 셀리버리는 '뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증(ataxia) 및 비대성 심근증(hypertrophic cardiomyopathy) 동물모델에서 약동학/약력학(PK/PD) 분석을 위한 신약후보물질 'CV-14'를 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다.

다케다에 인도된 단백질 제제 CV-14는 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질에 의 TSDT 플랫폼기술을 적용해 세포·조직투과성 재조합단백질 제제다. 신약후보물질화해 개발했다는 것이 회사 측의 설명이다. 이 단백질이 부족하게 되면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지(cardiac arrest)를 일으켜 사망에까지 이르게 하는 치명적 선천적 유전병(inherited genetic disease)이 발병한다.

회사측은, “현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물이외에 근복적인 치료법은 없는 실정"이라며 "환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며, 이를 위하여 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중"이라고 말했다.

지난해 말 다케다가 직접 수행했던 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타겟팅 능력이 성공적으로 증명됐다. 또 2차로 공초점 현미경분석법과 유세포 분석법을 이용한 CV-14의 정량적 세포투과능 또한 셀리버리에서 수행한 데이터에 비해 오히려 상회하는 결과로 증명됐다. 현재 최종 동물모델에서의 약동학·약력학 분석과 질병치료 효능평가시험이 진행되고 있다는 것이 회사 측의 설명이다.

회사 관계자는 "이미 당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성(비대성 심근증 동물모델에서의 치료효능 사진참조)이 다케다에 의해서 최종 재 증명에 성공한다면 향후 사업에 큰 반향이 있을 것으로 기대된다"고 강조했다.

유현석 기자 guspower@asiae.co.kr