툴젠 "불치병 '샤르코-마리-투스' 치료제, 내년 임상 신청"

김영호 툴젠 대표 인터뷰

상대적으로 환자 많은 샤르코-마리-투스
아직 특별한 치료제 없어

3세대 유전자가위 기술 '크리스퍼-캐스9' 보유
2012년 진핵세포 관련 특허 최초 출원
경쟁사 대비 앞서가

"특허 분쟁 이어가기보다는
인류 위한 치료제 개발에 서로 협력하는 게 우선"

김영호 툴젠 대표 / 사진=이춘희 기자

[아시아경제 이춘희 기자] "진핵세포에서 유전자 가위를 활용하는 기술을 세계 최초로 출원했다. 어렵더라도 신경계 유전질환인 샤르코-마리-투스(CMT) 치료제 개발이 최우선 목표다."(김영호 툴젠 대표)

유전자가위 기술은 이제 갓 10년을 넘어선 최신 의학 기술이다. 기존에도 1세대 ‘징크핑거 뉴클레이즈’, 2세대 ‘탈렌’ 기술이 있었지만 논의가 본격화된 건 2011년 3세대 ‘크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)’ 기술의 개발 이후로 꼽힌다. 당시 에마뉘엘 샤르팡티에 팍스플랑크 연구소 교수가 크리스퍼-캐스9의 존재를 발표한 데 이어 제니퍼 다우드나 UC버클리대 교수가 샤르팡티에와의 공동 연구를 통해 유전자 가위를 시험관 내 재현에 성공했기 때문이다.

이어 2013년 처음으로 유전자 가위 기술을 통한 인간 유전자 교정에 김진수 당시 서울대 교수, 펑 장 매사추세츠공과대(MIT) 교수 등이 성공하면서 기술 개발이 가속화됐다. 샤르팡티에와 다우드나 두 사람이 2020년 크리스퍼-캐스9 기술을 개발한 공로를 인정받아 노벨화학상을 공동수상하면서 주목을 받기도 했다.

현재의 기술 경쟁도 모두 이들이 주도하고 있다. 이 가운데 누가 먼저 기술을 개발했는지를 둘러싸고 김 전 교수가 설립한 툴젠과 샤르팡티에·다우드나 교수가 이끄는 UC버클리-빈대-샤르팡티에(CVC)그룹, 장 교수가 이끄는 브로드 연구소(Broad Institute) 간의 특허 공방도 치열하게 이어지고 있다.

김 대표는 "툴젠이 진핵세포에 대한 특허를 2012년 최초로 출원했다"며 특허 경쟁에서 가장 앞서가고 있는 상태라고 강조했다. 툴젠은 CVC, 브로드와의 저촉심사에서 ‘시니어파티’로 인정된 상태다. 누가 먼저 기술을 개발했는지에 대한 입증 책임을 지지 않고, 이를 CVC와 브로드가 ‘주니어파티’로써 입증해야만 하는 만큼 툴젠이 우위에 선 상황이다. 설립자인 김 전 교수가 얼마 전 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단장 직을 내려놓고 툴젠에 고문으로 복귀한 것도 이 같은 특허분쟁 승리에 힘을 더할 전망이다.

다만 김 대표는 "분쟁을 이어가기보다는 치료제를 빨리 만들어 인류를 위한 개발에 서로 협력하는 게 우선"이라며 합의가 우선이라는 점을 강조했다. 다만 CVC와 브로드 간의 분쟁이 이어지고 있어 난항을 겪고 있다고 덧붙였다.

툴젠의 핵심 파이프라인은 유전성 말초신경병으로 아직 치료제가 없는 ‘샤르코-마리-투스(CMT)’다. 유전질환이지만 2500명 중 1명꼴로 발병할 정도로 상대적으로 환자가 많다. 이 중 1A형을 타깃으로 하고 있다. 김 대표는 "CMT 치료제는 내년에 임상시험계획(IND)을 신청할 계획"이라며 "국내뿐 아니라 미국 임상 등도 준비하고 있다"고 설명했다.

유전자교정 시 제기될 수 있는 안전성 문제 등에 대해서도 안전하다고 단언했다. 그는 "CMT1A는 유전자 중복에 의해 유전자가 과발현되는 문제"라며 "중복된 유전자의 작동을 낮춰 과발현된 단백질을 정상화하는 것인 만큼 안전하고 효과도 충분하다"고 설명했다. 세계에서 사실상 유일하게 유전자가위를 통한 신경계 질환 치료에 주력하고 있다는 점도 강조했다. 그는 "아무래도 신경계 질환이 어렵다 보니 해외 다른 회사들은 눈이나 간 등에 집중하고 있다"면서 "하지만 우리는 동물실험을 통해 효능을 본 만큼 어렵더라도 이에 도전하는 차별점을 갖고 있다"고 말했다.

키메릭항원수용체(CAR)-T 세포 치료제도 호주 카세릭스와 함께 개발하고 있다. 김 대표는 "유전자 교정을 통해 CAR-T를 개발하면 기존 CAR-T에 비해 수명도 늘어나고 활동성이 좋아지게 된다"며 "난소암을 타깃으로 해서 연내 IND를 위해 노력하고 있다"고 전했다.

김 대표는 유전자가위 기술이 질병 치료뿐만 아니라 다양한 분야로도 확장이 가능하다는 점도 강조했다. 고올레익산 기름을 만들 수 있는 ‘HO콩’을 개발해 그린바이오 사업에 박차를 가하고 있다. 국내보다 유전자변형생물(GMO)과 관련한 규제가 더욱 자유로운 미국에서는 이미 non-GMO로도 승인을 받았다. 김 대표는 "외부 유전자 삽입이 아니라 자연적 돌연변이를 만들어낸 것에 가깝다"면서 "일반 작물과 똑같다고 인정을 받은 셈"이라고 설명했다. 툴젠은 올해 설립한 키르기스스탄 법인에서 HO콩의 실제 재배를 통한 사업화에 착수할 계획이다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr