에스티큐브, 비소세포폐암 임상 2상 IND 접수

항BTN1A1 면역관문억제제 '넬마스토바트'를 개발 중인 에스티큐브 가 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 시장에 본격 진입한다. 비소세포폐암은 대장암과 함께 대표적인 BTN1A1 고발현 암종이자 면역항암제의 미충족수요가 큰 시장이다.

에스티큐브는 진행성/전이성 비소세포폐암 환자에서 넬마스토바트와 도세탁셀 병용요법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 2상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 25일 밝혔다.

미국 식품의약국(FDA)과 식약처로부터 승인받았던 재발성 또는 불응성 확장기 소세포폐암에 대한 1b/2상 임상계획은 자진 취하했다. 바이오마커 기반(Biomarker-driven) 임상 설계의 실행력을 높이고 신규 면역항암 타깃으로서의 검증이 원활한 비소세포폐암과 대장암 적응증 개발에 집중하기로 했다.

비소세포폐암 임상은 1차 치료로 표적항암요법 또는 백금계열 항암화학요법 및 면역항암요법을 받았으나 2차 이상의 후속 치료를 필요로 하는 환자 중 BTN1A1 발현 양성(종양비율점수(TPS)≥50%) 환자를 대상으로 한다. 삼성서울병원 등 국내 7개 병원에서 총 62명의 환자를 모집한다.

일차 유효성 평가변수는 무진행생존기간(PFS)이며, 이차 유효성 평가변수는 전체생존기간(OS), 객관적반응률(ORR), 질병통제율(DCR), 반응지속기간(DOR) 등이다. 이후 BTN1A1 발현 수치, 유전체 변이 유무 등 환자 특성에 따른 유효성을 탐색적으로 평가할 계획이다.

비소세포폐암은 폐암의 약 85%에 달하는 암종이다. 유전적 변이에 따라 다양한 표적항암요법을 권장한다. 주요 유전적 변이가 없는 환자에서는 PD-L1 발현 정도에 따라 면역관문억제제 단독 또는 세포독성항암제 병용요법으로 치료하는 것이 표준치료로 자리잡고 있다. 통상적으로 면역항암제가 60%, 표적항암제가 30%, 화학항암제가 10%의 치료 비중을 차지하는 것으로 알려졌다.

에스티큐브에 따르면 비소세포폐암 내에서의 BTN1A1 발현율은 TPS 50% 이상 환자 기준으로 편평세포암에서 84%, 선암에서 45%에 달한다. 바이오마커 기반 임상 진행에 있어 환자 선별과 효능 검증이 용이한 암종이다.

정현진 에스티큐브 대표는 "임상은 기존 표준치료에 실패한 환자 중에서도 BTN1A1 발현이라는 명확한 바이오마커 기준을 통해 반응 가능성이 높은 집단을 선별해 치료하는 전략"이며 "환자 선별부터 병용요법 구성까지, 초기 단계에서부터 글로벌 임상 및 기술이전 가능성을 염두에 둔 설계"라고 말했다.

이어 "바이오마커 기반 임상 전략은 글로벌 제약사가 기술이전 협의에서 가장 중점적으로 평가하는 요소 중 하나로 파트너십 기회와 협상력을 실질적으로 강화하는 촉매제가 될 것"이며 "넬마스토바트의 시장성, 임상 효율성, 경쟁 환경을 종합 고려하여 비소세포폐암으로 적응증을 전환했다"고 설명했다.

박형수 기자 parkhs@asiae.co.kr