카이노스메드 "FAF1, ‘퇴행성 뇌질환 원인’ α-syn 축적 유발" 기전 발표

[아시아경제 유현석 기자] 카이노스메드 는 최근 FAF1(Fas-associated factor 1)이 퇴행성 뇌질환(CNS)의 주요 발병 원인으로 알려진 알파시누클라인(α-synuclein, α-syn)의 축적을 유발한다는 파킨슨병 발병 기전을 규명한 논문을 발표했다고 25일 밝혔다.

이번 논문은 미국 실험 생물 학회 연맹(Federation of American Societies for Experimental Biology)과 공동으로 출판되는 FASEB 저널에 실렸다.

연구진은 파킨슨병 환자 뇌에서 FAF1과 알파시누클라인이 공존한다는 사실을 바탕으로, FAF1과 알파시누클라인 사이의 병리학적 상호 작용의 존재를 조사했다.

연구진은 FAF1이 도파민성 신경세포에서 알파시누클라인을 분해하는 자가포식(autophagy) 경로를 방해함으로써 알파시누클라인의 양을 증가시킨다는 사실을 밝혔다. 이 연구진은 FAF1이 탑재된 아데노 부속 바이러스(FAF1-AAV)를 생쥐의 중뇌에 주입했을 때 알파시누클라인이 축적됐을 뿐만 아니라 자가포식이 저해되는 것을 보였다.

카이노스메드가 파킨슨병 치료제로 개발하고 있는 KM819는 FAF1의 기능을 저해해 ▲신경세포의 사멸을 막고 ▲자가포식 기능의 활성화로 알파시누클라인의 분해를 촉진하고 응집을 저해함으로써 파킨슨병의 진전을 막는다는 작용기전(mode of action)을 가지고 있다.

이번 연구결과는 파킨슨병 발병 과정에서 연구진이 기존에 밝혔던 FAF1의 신경세포 죽음 유도 역할 이외에, 자가포식을 억제해 알파시누클라인 축적을 유도한다는 FAF1의 새로운 기능을 규명했다는 점에 의의가 있다.

회사 관계자는 “이번 연구는, KM819가 FAF1단순한 증세완화제(symptom reliever)의 자원을 넘어 파킨슨병의 진전을 막는 치료제(disease-modifying drug)로서의 효능을 재입증한 것”이라며 “올해 미국에서 임상 2상에 진입해 파킨슨병에서 KM819의 효능을 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

유현석 기자 guspower@asiae.co.kr