셀리버리 "유전자교정 줄기세포치료법 개발…글로벌 제약사와 상용화 논의"

[아시아경제 유현석 기자] 셀리버리 는 산업통상자원부의 지원을 받은 선천적 유전질환 치료를 위한 유전자교정 줄기세포치료법 개발에 성공했다고 30일 밝혔다.

이 사업은 산업통상자원부의 투자자연계형 기술개발사업(소재부품기술개발·소재부품이종 기술융합형) 과제다. 셀리버리는 'TSDT를 이용한 단백질소재 유전체 조절효소군 및 역분화 줄기세포 유도인자군의 개발 및 상용화'를 주제로 지난 3년간 총 30억원을 투자했다. 회사 관계자는 "국가 R&D 과제가 전날 소재부품 최종평가위원회로부터 최종 성공판정을 받았다"고 밝혔다.

이번 과제를 통해 개발 완료한 3가지 신물질은 세포투과성-유전체조절효소(iCP-Cre), 세포투과성-유전자가위(CP-Cas9), 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군(6종의 iCP-RF) 이다.

유전질환 또는 유전자 이상으로 인한 불·난치성 질환을 앓는 환자의 체세포를 떼어내 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군(6 iCP-RFs)을 처리한다. 안전하고 효율적인 환자유래 유도만능 줄기세포(iPS cell)를 만들고 여기에 세포투과성-유전자가위 (CP-Cas9)를 처리해 질병을 일으키는 타겟 유전자를 정상으로 교정해 환자유래 유도만능줄기세포주(target gene-edited patient-derived iPS cell line)를 구축한다. 치료제 개발에 이용하거나 직접 환자에 투여해 줄기세포 치료법을 구현할 수 있다. 유전자 교정과 줄기세포 치료법을 융합하는 혁신적 유전체 및 세포운명-조절 단백질소재 신약물이라는 것이 회사 측의 설명이다.

회사 관계자는 "현재 글로벌 제약사 2곳과 이 기술을 어떻게 상용화할 것인가에 대해 논의 중"이라며 "이 세포투과성-유전체교정, 유전자가위와 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군의 3건의 특허가 미국과 유럽에 동시 출원되어 등록심사 중이며, 줄기세포 및 유전자치료 등 재생의료 관련 규제가 첨단재생의료·첨단바이오의약품법 (첨생법)으로 완화될 것으로 예상되는 만큼 시너지 효과를 낼 것으로 기대된다"고 말했다.

유현석 기자 guspower@asiae.co.kr