젬백스, 진행성핵상마비 치료제 2상 임상시험계획 승인

젬백스앤카엘은 지난 6일 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비 (PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 7일 밝혔다.

임상시험은 서울시 보라매병원을 비롯해 서울대병원, 분당서울대병원, 삼성서울병원, 경희대병원에서 진행한다.

PSP는 비전형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 보행장애 및 자세 불안정성, 인지 저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다.

PSP 치료제로 임상시험 승인받은 GV1001은 젬백스가 알츠하이머병 2상 임상시험에서 성공적인 결과를 도출했던 치료제와 동일한 약물이다. 젬백스는 GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 가능성을 보고 전임상을 진행했다. 동물실험 결과 GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 확인했다.

젬백스 관계자는 "알츠하이머병 2상 임상시험에 이어 PSP 2상 임상시험까지 진행하면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 적용 영역을 확장할 계획"이라고 말했다. 이어 "15년 넘게 연구한 GV1001의 방향성에 대해 마침표를 찍는 것"이며 "신경퇴행성질환 시장의 선두주자로 나가겠다는 의지를 분명히 하는 것"이라고 덧붙였다.

PSP 환자 규모는 미국에서 2만명 정도로 추정된다. 주요 16개국 기준 26만명 정도다. PSP는 비전형파킨슨증후군 중에서 치료가 힘든 대표적인 질환이기 때문에 2상 임상시험에 성공한다면 파킨슨증후군 정복에도 가까이 다가갈 것으로 기대했다.

임상시험 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수는 "임상시험 의미는 난치성 파킨슨증후군인 PSP에 대한 한국에서의 최초 임상시험이라는 데에 있다"고 말했다. 이어 "초기 2상 임상시험 목적인 GV1001의 안전성 및 개발 가능성을 확인하는 것에 충실할 것"이라고 덧붙였다.

박형수 기자 parkhs@asiae.co.kr