난치병이던 '소아 당뇨'… 완치의 길 열릴까

성인병으로 불리는 당뇨
'1형 당뇨'는 유전 요인… 어릴 때도 생겨
췌장 이식 외에는 완치법 없어

FDA, 발병 지연 면역억제제 '테플리주맙' 승인
줄기세포 통한 완치법 개발 추진 중

1형 당뇨의 발병을 지연하는 면역억제제로 승인받은 '티지엘드(성분명 테플리주맙)' (사진제공=프로벤션바이오)

[아시아경제 이춘희 기자] 당뇨병은 보통 40세 이상 성인에게 생겨 '성인병'의 일종으로 불린다. 하지만 이는 2형 당뇨병에 국한된다. 1형 당뇨는 유전적 요인으로 발병해 소아기부터 걸리는 경우도 많아 '소아 당뇨'로도 불리기 때문이다. 1형 당뇨는 평생 인슐린을 맞아야 함에도 근본적 치료법이 없는 난치병이었다. 그러나 미국 식품의약국(FDA)이 최초로 1형 당뇨병 치료제를 승인하면서 치료의 길이 열릴 수 있다는 기대감이 커지고 있다.

21일 관련 업계에 따르면 FDA는 최근 프로벤션바이오(ProventionBio)의 1형 당뇨병의 발생을 지연하는 면역억제제 '티지엘트(성분명 테플리주맙)'을 승인했다. 1형 당뇨병 발병 지연제가 규제 당국의 승인을 받은 건 사상 최초다. 지난달 글로벌 빅 파마(대형 제약사) 사노피가 미국 판권을 사들이는 등 시장의 기대감도 높은 상태다.

테플리주맙의 용법은 14일간 하루 1회씩 30~60분에 걸쳐 투여가 이뤄진다. 현재 책정된 병당 1만3850달러의 가격을 고려하면 총 투약 비용은 19만3900달러(약 2억6192만원)에 달한다. 1형 당뇨 발병 고위험군 대상 임상에서 대조군 24.4개월, 투여군 48.4개월로 평균 2년 정도 발병 시기를 늦추는 것으로 알려졌다. 임상 환자에서 보고된 최장 지연 기간은 11년이다.

1형 당뇨병은 유전적 요인이 있는 상태에서 바이러스, 화학 물질 등 환경 인자 노출로 인해 면역세포가 췌장 베타(β)세포를 공격해 파괴하면서 인슐린을 생산하지 못하게 되는 난치성 질환이다. 체내 인슐린 분비가 절대적으로 부족해지기 때문에 하루 4회 이상 혈당을 검사하면서 주기적으로 인슐린을 투약해야 한다.

국내에서도 15세 미만 어린이 10만명 중 3명꼴로 발병하는 것으로 보고되고 있다. 2020년 기준 4만4552명이 1형 당뇨병으로 인해 인슐린 치료를 받는 것으로도 알려졌다.

2형 당뇨가 완치까지는 어렵더라도 식사요법이나 운동요법을 통해 증상을 크게 완화할 수 있는 것과 달리 1형 당뇨 환자는 현재까지 마땅한 치료법이 없어 평생 인슐린 주사를 맞아야 한다. 췌장 이식을 하면 완치 할 수 있지만 대신 평생 면역억제제를 복용해야 한다는 한계점이 있다.

버텍스 파마슈티컬스 로고 (사진제공=버텍스 파마슈티컬스)

다만 테플리주맙 역시 췌장 β세포를 공격하는 T세포를 차단해 인슐린의 분비를 돕는 방식으로 발병을 지연시킬 뿐 여전히 1형 당뇨병의 근본적 치료제나 예방제는 아니라는 한계도 있다. 이에 줄기세포를 통해 1형 당뇨를 완전히 치료할 수 있는 치료제의 후속 개발에 나서는 기업들도 있다.

미국 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 'VX-880'의 임상 1·2상을 진행하고 있다. 용량 증량 문제와 관련해 FDA가 임상 보류를 통보하기도 했지만 지난 7월 재개했다. 임상 참여자 중 한 50대 남성이 정상 인슐린 분비가 다시 일어나는 완치 판정을 받아 화제가 되기도 했다. 버텍스는 지난 7월 또 다른 1형 당뇨 줄기세포 치료제 'VC-02'를 개발해오던 재생의료 바이오 기업 비아사이트(ViaCyte)를 3억2000만달러(약 4338억원)에 인수하기도 했다. VC-02는 지난해 임상 1·2상에서 줄기세포를 투여한 결과 인슐린 농도가 일정 시간 유지되면서 필요한 인슐린 투여량이 줄어드는 결과를 도출하기도 했다.

국내에서도 타스컴 과 엔솔바이오사이언스 등이 전임상 개발을 진행하고 있다. 타스컴은 줄기세포를 췌장 세포로 분화하는 유도만능줄기세포 기반 1형 당뇨 치료제를 개발하고 있다. 회사 측은 2년 내 인체 임상 진입을 목표로 한다는 구상이다. 엔솔바이오사이언스는 먹는 약 '실로아1000(S1K)'를 연구하고 있다. T세포의 활성화를 억제하고 β세포의 증식은 강화하는 기전의 펩타이드 신약이다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr