"약효 없는데 있다고 결론내리는 '1종오류' 줄여야"

[아시아경제 문채석 기자] HLB , 메지온 , 신라젠 등 코스닥 주요 바이오기업 임상 3상 발표가 끝났고, 헬릭스미스 등의 발표가 남은 가운데 증권가에서 이들 업체에 투자할 땐 '1종 오류'를 줄이는 데 집중해야 한다는 조언이 나왔다. 1종 오류는 약효가 없는데 있다고 결론짓는 행위고 2종 오류는 약효가 있는데 없다고 결론짓는 행동이란 설명이다.

5일 KB증권은 '한국 제약·바이오 산업 진단:쏟아지는 임상 결과, 어떻게 읽을까?'란 보고서를 통해 이렇게 말했다.

이태영 KB증권 연구원은 임상시험의 목적은 '결과를 알지 못하는 상태에서 약물의 유효성이나 부작용을 전체 집단이 아닌 소규모 표본집단을 통해 확인하는 것'이라고 설명했다.

임상 3상의 경우 치료적 확증(Therapeutic Confirmatory) 시험으로 결과에 따라 실험약물이 승인을 획득하고 판매 여부가 가려진다. 따라서 통계분석이 매우 중요한 역할을 한다.

일부 표본집단의 데이터인 임상 3상의 결과로 전체 집단에서의 결과를 통계적으로 '추정'하는 것인 만큼 신중해야 한다. 효과를 나타내는 '임상적 유효성' 뿐 아니라 '통계적 유의성'도 꼼꼼히 살펴야 한다.

이 연구원에 따르면 임상시험의 성공은 종종 '통계적 유의성이 있다'고 표현된다. 실험약이 효과가 있다고 결론내렸고, 결론이 틀렸을 확률은 5% 미만이라는 뜻이다.

규제기관 입장에선 '해당 임상의 결과 분석이 틀렸을 확률이 5% 미만이고, 이를 신뢰할 수 있는가'를 가장 중시한다.

이 연구원은 통계학적으로 실험결과를 분석하기 위해 밝히고자 하는 주장과 반대 주장을 가설로 세우는데, 이를 귀무가설이라고 한다고 알렸다.

1종 오류(Type 1 Error)는 귀무가설이 참임에도 불구하고 대립가설을 채택하는 경우다. 즉, 임상시험 약물이 효과가 없음에도 불구하고 효과가 있다고 결론짓는 오류다.

2종 오류(Type 2 Error)는 반대로 대립가설이 참임에도 불구하고 귀무가설을 채택하는 경우로, 실험약이 효과가 있는데도 효과가 없다고 결론내렸다는 의미다.

바이오주의 임상 발목을 잡는 변수는 임상적 유의성과 통계적 유의성 간의 괴리다. 가령 특정 약물의 임상 3상에서 주 평가 변수였던 전체 생존기간(OS)의 중간값이 경쟁약과 비슷한 수준이라고 회사 측이 결론을 내려도, 이 결론이 1종 오류일 가능성이 5% 이상이면 규제기관은 승인을 하기 어렵다.

이 연구원은 투자자 역시 1종 오류를 낮추는 방향성에 초점을 맞춰야한다고 조언했다. 사전 정보를 바탕으로 투자를 하면 실패할 가능성이 크다는 전제를 폈다.

이 연구원은 "신약 개발 회사에 투자하는 것은 이제까지 확인된 데이터를 분석해 약물의 성공 가능성이 크다는 가정 아래 투자하는 것과 같다"며 "투자자들도 1종 오류를 최소화하는 방향으로 초점을 맞춰야 한다. 규제당국이 1종 오류를 범하면 국가적인 손실이 나는 것처럼 투자자도 1종 오류를 범할 시 큰 손실을 감수해야 하기 때문"이라고 말했다.

문채석 기자 chaeso@asiae.co.kr