"해외 의존 끝"…국산 첫 CAR-T 치료제 '림카토', 9월 급여 등재 시동

국내 42호 신약 '림카토' 상업화 속도
글로벌 CAR-T 대비 사망 위험 53%↓
성인 ALL·루푸스 등 적응증 확장 추진

"림카토의 이번 허가는 단순히 하나의 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어섭니다. 국내에서도 첨단 세포치료제를 자체 개발하고 상용화할 수 있는 역량을 증명했다는 점에서 의미가 큽니다."

김건수 큐로셀 대표는 14일 서울 포시즌스호텔에서 열린 기자간담회에서 이같이 말하며 "국내에서 축적한 연구개발(R&D)과 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 기업으로 도약하겠다"고 밝혔다. 큐로셀은 면역세포를 활용한 항암 세포치료제 개발 전문기업이다.

김건수 큐로셀 대표가 14일 오전 포시즌스 호텔 서울에서 열린 기자간담회에서 환영사를 하고 있다. 큐로셀

CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 추출해 암세포를 공격하도록 유전자를 변형한 뒤 다시 주입하는 차세대 세포치료제다. 기존 항암 치료에 반응하지 않는 재발·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공한다는 점에서 주목받고 있다. 그러나 제조 과정이 복잡하고 해외 생산에 의존해야 했던 탓에 국내 환자 접근성은 제한적이었다. 김 대표는 "그동안 해외 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경에서 우리 환자들이 실제 치료에 도달하기까지 장벽을 낮추기 위해 제조·공급·접근성 개선에 모든 역량을 집중해왔다"고 설명했다.

큐로셀이 개발한 림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)는 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 정식 제조판매 품목허가를 획득한 국내 개발 제42호 신약이자, 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제다. 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 한다.

임상 결과에서도 경쟁력을 입증했다. 이날 간담회에서 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "림카토는 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 달성했다"며 "기존 글로벌 CAR-T 치료제와의 간접 비교 연구(MAIC) 결과 전체 생존 기간(OS) 측면에서 사망 위험을 기존 상용 제품 대비 53% 유의하게 낮춘 것으로 확인됐다"고 밝혔다. 부작용 발생률도 상대적으로 낮았다. 3등급 이상 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률 8.9%, 신경독성(NE) 발생률 3.8%로 글로벌 제품 대비 낮은 수치를 기록했다.

(왼쪽부터) 이승원 큐로셀 상무, 김건수 대표, 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수, 조수희 임상개발센터장이 14일 서울 광화문 포시즌스 호텔에서 열린 기자간담회에서 발표하고 있다. 큐로셀

림카토는 보건복지부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상으로 선정돼 건강보험 급여 등재 절차가 허가와 동시에 진행되고 있다. 통상 신약의 허가부터 급여 등재까지 18개월가량 소요되지만, 시범사업을 통해 이 기간을 90일가량 단축할 수 있는 트랙에 올라선 상태다. 큐로셀은 이를 활용해 오는 9월 급여 출시를 목표로 하고 있다. 이승원 큐로셀 상무는 "대전 소재 국내 최대 규모 CAR-T 전용 GMP(의약품 제조 관리 기준) 시설에서 전 공정을 자체 수행해 해외 제조 방식 대비 제조·공급 기간을 단축하고 안정적인 공급이 가능하다"며 "현재 서울 주요 대형병원을 포함한 12개 병원과 온보딩을 진행 중이고, 연내 전국 30개 의료기관으로 치료 센터를 확대할 것"이라고 말했다. 국내 냉장 배송 체계를 통해 해외 운송 리스크를 없애고, 세포 동결 처리 시설 없이도 다양한 의료기관 도입이 가능하다는 점도 강점이다.

큐로셀은 독자 플랫폼 기술인 OVIS™(PD-1·TIGIT 동시 억제)를 바탕으로 2030년까지 단계적 적응증 확장 로드맵을 제시했다. 조수희 큐로셀 임상개발센터장은 "현재 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 임상 1상이 마무리 단계에 접어들었으며, 국내 최초의 성인 대상 CAR-T 임상이라는 점에서 의미가 크다"며 "자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스(SLE) 영역에서도 국내 최초로 임상시험 승인을 획득했으며 치료목적 사용 승인을 통해 실제 치료 경험도 축적하고 있다"고 밝혔다.

곽민재 기자 mjkwak@asiae.co.kr