네이처셀, ‘자폐증’ 사람 지방줄기세포로 치료 가능성 열려

[아시아경제 증권부 기획팀]네이처셀이 13일 ‘자폐증’을 사람의 지방 줄기세포로 치료할 가능성을 확인했다고 밝혔다.

자폐증은 사회성 결여, 의사소통 장애, 제한적이고 반복된 행동 양식이 특징적으로 나타나 평생 동안 지속되는 신경발달 장애다. 정확한 발병원인은 아직 밝혀지지 않고 있지만 전세계적으로 발병 아동수가 증가하고 있다. 국내의 경우 소아 1000명 중 1명에게 나타나며 대부분 36개월 이전에 자폐증이 관찰된다. 보통 여아보다 남아에서 3 ~5배 정도 많이 발생하는 것을 알려졌으며 기존 치료법은 행동학적 및 교육적 방법 등 정도이다. 자폐증을 완치할 수 있는 약물이나 특수치료는 아직까지 없는 것.

이에 최근에는 줄기세포를 이용한 자폐증을 치료하려는 연구가 시도되고 있다. 가천대 뇌과학 연구원 서유헌 원장, 장근아 교수팀과 네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 사람지방유래 줄기세포를 이용해 자폐증의 치료 가능성을 확인했고, 지난 4일에는 국제적 학술지인 뇌행동연구(Behavioural Brain Research, 이하 BBR: 2015년 기준 impact factor 3.0)에 발표했다.

네이처셀에 따르면 연구팀은 발브로산(Valproic acid, VPA)을 투입해 자폐증 모델동물을 만든 후 자폐증의 진단이 36개월 이전의 이른 시기에 이루어지는 것을 감안해 배양된 사람 지방 줄기세포를 postnatal day 2(P2) 또는 P3 시기에 모델 동물의 뇌실에 1회 주입했다.

연구팀 측은 지방줄기세포 투여 후 3주부터 자폐증 특이적인 행동양식의 변화 및 병리학적, 분자 생물학적 변화를 관찰했고, 자폐증 모델에서 증가되는 반복행동의 빈도와 지속시간이 지방줄기세포 투여에 의해 유의하게 감소하는 것을 확인했다. 또 사회성 감소와 불안을 의미 있게 개선시키는 것도 분석됐다.

가천대 뇌괴학연구원 서유헌 원장은 “지방줄기세포의 치료효과의 작용기전은 항염증성 신경보호작용을 나타내는 사이토카인인 IL-10과 혈관생성인자인 VEGF의 증가를 통해 자폐증에서 비정상적으로 증가하는 뇌내 염증반응을 줄여주고 혈관 생성 증가를 확인할 수 있었다”며 “또 다른 기전으로 지방줄기세포의 주입이 자폐증 모델에서 신경세포생존과 세포분화주기 조절 작용하는 PTEN·AKT signaling의 활성을 정상화시켜, 행동개선에 효과가 있는 것으로 조사됐다”고 설명했다.

연구를 공동으로 수행한 바이오스타 기술연구원 라정찬 원장은 “우리 자신의 몸에 존재하는 성체줄기세포의 체외배양 기술을 개발한 보람을 느꼈다”며 “자폐증 환차 치료에 적용하는 후속 임상 연구도 성공할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 강조했다.