"파브리병 환자 치료 기회 확대"…'엘파브리오주' 수입 허가

식약처, 희귀의약품 수입 품목허가 승인

식품의약품안전처는 희귀질환인 '파브리병' 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '엘파브리오주(페구니갈시다제알파)'를 허가했다고 21일 밝혔다.

파브리병은 '알파-갈락토시다제 A'라는 효소의 결핍으로 인해 발생하는 리소좀 저장 질환 중 하나다. 피부가 사마귀처럼 솟아오르는 혈관각화종과 복통, 단백뇨, 손가락·발가락 말단 통증, 무한증, 저한증, 청각·시력장애 등의 증상을 보인다.

엘파브리오주는 식물 세포주로 제조한 유전자재조합 알파-갈락토시다제로, 파브리병 환자에게 부족한 효소를 보충해 당지질의 축적을 감소시키고 질병 악화를 완화한다. 파브리병으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법으로 사용된다.

식약처는 "이번 허가를 통해 파브리병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 전했다.

조인경 기자 ikjo@asiae.co.kr