“扩大法布里病患者治疗机会”……批准进口Elfabrio注射液

食品医药品安全处21日表示，已批准用于治疗罕见疾病“法布里病”的进口罕见药品“Elfabrio注射液（Pegunigalsidase alfa）”。

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法布里病是由于一种名为“α-半乳糖苷酶A”的酶缺乏而引起的溶酶体贮积症之一。其症状包括皮肤出现类似疣状隆起的血管角化瘤、腹痛、蛋白尿、手指和脚趾末端疼痛、无汗症或少汗症，以及听力和视力障碍等。

Elfabrio注射液是一种利用植物细胞系制备的基因重组α-半乳糖苷酶，通过为法布里病患者补充缺乏的酶，减少糖脂质的蓄积，从而减缓疾病恶化。该药用于已确诊为法布里病患者的长期酶替代治疗。

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食品医药品安全处表示，通过此次批准，预计将为法布里病患者提供新的治疗机会。

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