2년마다 열리는 이 학회는 뮤코다당증과 관련한 의사와 제약업계 관계자, 환자단체가 참석하는 대규모 국제 학술행사로, 녹십자는 지난 15일 '헌터증후군의 치료사례 및 경험 공유'를 주제로 열린 심포지엄에서 헌터라제의 임상시험 결과를 소개했다.
'2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10~15만명 중 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다. '리소좀'이라는 세포내 소기관의 IDS효소가 결핍돼 산성뮤코다당인 글로코사미노글리칸이 세포내 축적돼 골격이상과 지능 저하 등 증세를 보이다 심각하며 15세 이전에 조기사망하기도 한다.
헌터증후군 치료에 필요한 약값은 환자 한 명당 3억원 이상으로, 세계에서 가장 고가의 의약품 중 하나로 알려져 있다.
글로벌 임상을 계획하고 있는 녹십자는 ‘헌터라제’를 글로벌 시장에서 절반의 점유율을 올리겠다는 목표다. 지난해 중동 및 아시아 지역 수출에 성공했고, 지난해 2월에는 미국 FDA에서도 희귀의약품으로 지정했다. FDA 희귀의약품으로 지정되면 임상에서 최대 50% 세금 감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택을 준다.
지연진 기자 gyj@asiae.co.kr
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