알지노믹스, 간암 치료제 'RZ-001' FDA 첨단재생의학치료제 지정

"신속개발 프로그램 혜택 기대"

알지노믹스 의 간암 치료제 후보물질 'RZ-001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 받았다. RZ-001은 희귀의약품(2024년), 패스트트랙(2025년)에 이어 RMAT까지 획득하며 FDA 신속개발 프로그램 혜택을 추가로 확보하게 됐다

알지노믹스 기업 로고 이미지. 알지노믹스

알지노믹스는 7일(현지시간) FDA 담당 심사관(PM)이 배정되며 RMAT 지정 절차가 완료됐다고 밝혔다.

RMAT는 중증·생명위협 질환을 대상으로 초기 임상에서 혁신성과 치료 가능성을 입증한 재생의료 후보물질에 부여하는 제도다. 지정 시 FDA와 임상·허가 전략을 긴밀히 협의할 수 있다. 우선심사·롤링리뷰·가속승인 등 규제 혜택이 적용된다. 2016년 '21세기 치료법'에 근거해 도입됐다. 미충족 의료수요 해결 가능성을 뒷받침할 예비 임상근거를 요구해 지정 문턱이 높다.

RZ-001은 알지노믹스 고유의 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼을 적용한 원발성 간세포암(HCC) 치료제다. 회사 측은 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 공개한 임상 1b/2a상 중간 결과에서 유의미한 초기 신호를 확인했으며, FDA가 이를 근거로 임상적 잠재력을 인정한 것으로 보고 있다.

알지노믹스 홍성우 부사장은 "이번 지정을 계기로 임상 설계, CMC, 상업화 전략 등에 대한 FDA와의 논의를 본격화하고 파트너십 구축에도 속도를 낼 것"이라고 말했다. 이성욱 대표는 "RNA 편집 플랫폼의 혁신성을 FDA로부터 인정받은 결과"라며 "글로벌 개발과 상용화에 역량을 집중하겠다"고 밝혔다.

박정연 기자 jy@asiae.co.kr