年 5억 '솔리리스'… 시밀러로 부담 낮추기 나선 삼성바이오에피스

난치성 희귀혈액질환 치료제 '솔리리스'
평생 맞아야 하지만 연간 4~5억원 부담

삼성바이오에피스, 'SB12' 3상 추가 결과 공개
유럽·한국 품목허가 신청

삼성바이오에피스 관계자가 10~13일(현지시간) 미국 뉴올리언스에서 열리고 있는 미국 혈액학회(ASH) 현장에서 포스터 발표를 통해 'SB12'의 임상분석 결과를 소개하고 있다. (사진=삼성바이오에피스 제공)

[아시아경제 이춘희 기자] 삼성바이오에피스가 난치성 희귀혈액 질환 치료제 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'의 바이오시밀러(바이오의약품 복제약)로 개발 중인 'SB12'의 오리지널 대비 동등성 충족 견실성을 입증한 민감도 분석 데이터를 공개했다.

삼성바이오에피스는 10~13일(현지시간) 미국 뉴올리언스에서 열리고 있는 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 SB12의 이 같은 데이터를 발표했다고 13일 밝혔다. ASH는 1958년 설립돼 100개국 1만8000명 이상의 회원을 보유한 학술 단체다. 매년 12월 연례 학술대회를 열고 있다.

솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 난치성 희귀 혈액질환 치료제다. 혈액 내 적혈구가 파괴돼 발생하는 발작성야간혈색소뇨증(PNH)이 핵심 적응증으로 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS), 전신 중증 근무력증(gMG) 등에도 쓰인다. 다만 PNH를 완치할 수 있는 방법은 현재 골수 이식뿐이다. 솔리리스는 병을 더 악화시키지 않게 하는 약품이라 지속해서 약을 투여받아야만 한다. 이에 연간 투약 비용이 4억~5억원에 달하는 것으로 알려져 있다.

솔리리스는 지난해 기준 세계 매출 18억7400만달러(약 2조4503억원)에 달하는 블록버스터 의약품으로 성장했다. 이 같은 성과는 2020년 아스트라제네카가 390억달러(약 51조원)라는 제약·바이오 업계 사상 최대 규모의 인수합병(M&A) 금액으로 알렉시온을 인수한 원동력으로 평가받는다. 삼성바이오에피스가 특허 만료가 임박한 솔리리스의 바이오시밀러 개발전에 뛰어든 이유기도 하다.

삼성바이오에피스는 앞서 2019년 8월부터 지난해 10월까지 실시한 PNH 환자 대상 임상 3상에서 SB12의 오리지널 대비 임상 의학적 동등성을 입증한 바 있다. 이번 ASH에서는 해당 임상의 주요 결론에 대한 견실성을 확인하기 위한 통계적 분석 결과를 학회 포스터 세션을 통해 발표했다.

삼성바이오에피스가 SB12 임상 3상의 1차 유효성 평가 결과(primary efficacy result)로 측정한 것은 처방 후 '26주차의 젖산탈수소효소(LDH) 수준'과 14주차부터 26주차까지 및 '40주차부터 52주차까지의 '기간이 조정된(time-adjusted) LDH의 효과곡선 아래면적(AUEC)'이다. LDH는 적혈구에 풍부한 체내 효소로 PNH 발병 시 적혈구가 파괴돼 LDH가 혈액으로 유출되는 만큼 PNH 진단의 주요 생체표지자(바이오마커)로 쓰인다.

삼성바이오에피스는 1차 유효성 지표에 대한 민감도 분석을 통해 누락된 자료가 없는 시험대상자만을 포함한 '완전 자료 분석법(complete case analysis)'과 누락된 자료 처리 방법의 하나인 '다중 대체법(multipleimputation method)' 등 두 가지 통계분석 방법을 수행하는 연구를 진행했다.

공개된 초록에 따르면 삼성바이오에피스는 두 분석 방법 모두에서 1차 유효성 평가 결과와 일관된 결론을 얻어 임상시험 결과의 견실성을 검증함으로써 SB12와 솔리리스 간의 임상의학적 동등성을 재차 입증할 수 있었다.

삼성바이오에피스 관계자는 “SB12는 '초고가 의약품의 환자 접근성 확대'라는 바이오시밀러 개발의 본질적인 의미를 담고 있다”며 “희귀질환으로 고통받는 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공할 수 있도록 지속 노력해나가겠다”고 전했다. 삼성바이오에피스는 고가 치료제인만큼 임상 참여 대상자들에게는 SB12를 최대 2년간 무상 제공하는 방안도 진행하고 있다.

현재 삼성바이오에피스는 유럽의약품청(EMA)와 국내 식품의약품안전처에 SB12의 품목허가를 신청한 상태다. 현재 암젠의 'ABP959', 이수앱지스의 'ISU305' 등이 개발 중이지만 아직 국제적으로 솔리리스 바이오시밀러의 승인 사례는 없어 세계 최초의 바이오시밀러를 목표로 하고 있다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr