제약업계 '희귀질환 치료제' 개발 전력투구

한미약품 가장 적극적
총 20건 지정 기록 보유
FDA, 희귀의약품 지정되면
판매독점권·세금감면 등
강력한 인센티브 제공

[아시아경제 이관주 기자] 국내 제약업계가 ‘희귀질환 치료제’ 개발에 박차를 가하고 있다. 별다른 치료제가 없는 희귀질환 환자들에게 희망을 주는 동시에 신약 개발 노하우와 제약 주권을 확보할 수 있다는 차원에서 희귀질환 치료제 개발은 중요한 과제 중 하나다. 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정되는 등 세계적으로도 국내 제약업계의 기술력과 혁신력을 인정받고 있다.

한미약품, 희귀의약품 지정만 20건

국내 제약사 가운데 희귀질환 치료제 개발에 가장 적극적인 곳은 한미약품이다. 22일 제약업계에 따르면 한미약품은 현재 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 20건의 희귀의약품 지정 기록을 보유하고 있다. 지정 기관별로는 미국 FDA 9건, 유럽의약품청(EMA) 8건, 한국 식품의약품안전처 3건 등이다.

이달 9일에는 삼중작용 바이오신약 ‘랩스트리플아고니스트(HM15211)’가 EMA로부터 특발성폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 특발성폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정 및 섬유세포 과증식으로 나타난 조직 섬유화로 폐 기능이 급격히 떨어지는 질환이다. 사망까지 이어질 수 있는 희귀질환으로, 매년 10만명당 100명 이하꼴로 발생하지만 현재 허가된 치료제들의 효능이 부족해 치료가 어려운 실정이다.

랩스트리플아고니스트는 섬유화를 억제하는 ‘글루카곤’, 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 ‘GLP-1’, 인슐린 분비 및 항염증 작용의 ‘GIP’를 동시에 표적으로 하는 후보물질로, 동물실험에서 항염증·항섬유화 효과가 확인됐다. 특발성폐섬유증을 비롯해 담즙성담관염, 경화성담관염 등 적응증의 희귀의약품으로 지정돼 있다. 한미약품 관계자는 "희귀질환 치료제로 지정된 적응증 모두 특정 조직의 섬유화를 유발하고 의학적 잠재수요가 큰 분야"라며 "선진 규제기관들이 혁신성에 주목하고 있다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.

"인센티브 강력" 속도 붙는 도전

다른 국내 제약사들도 희귀의약품 개발에 속도를 내고 있다. LG화학의 유전성 비만 치료 신약 ‘LB54640’은 이달 초 미국 FDA로부터 ‘프로오피오멜라노코르틴(POMC) 결핍증’ 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 지난해 9월 ‘렙틴수용체(LEPR) 결핍증’ 희귀의약품에 이어 추가 지정된 것이다. LB54640은 포만감에 관여하는 단백질인 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R)의 작용 경로를 표적으로 한 하루 한 번 먹는 치료제다. 특히 주사 치료제가 아닌 경구용 신약이라 복용 편의성 등에서 강점이 있다는 평가다. LG화학은 LB54640의 미국 임상 1상을 최근 완료했고, 연내 구체적 결과를 발표할 계획이다.

대웅제약이 개발 중인 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 ‘DWN12088’도 최근 FDA로부터 특발성폐섬유증 환자를 대상으로 하는 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다. DWN12088은 세계 최초 PRS 저해 항섬유화제 신약으로, 2019년 특발성폐섬유증에 이어 지난해 전신피부경화증 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품으로 지정되면 상당한 특혜가 부여된다. FDA는 지정된 희귀의약품에 7년간 미국 시장 판매독점권을 비롯해 미국 내 임상시험 비용 지원 및 세금 감면, 수수료 면제 등 혜택을 부여하고 있다. 우리나라와 유럽, 일본 등도 모두 일정 기간 시장독점권 부여 등 강력한 인센티브를 제공하고 있다.

이관주 기자 leekj5@asiae.co.kr