"희귀난치성 혈액질환 치료 신약, 기존 치료제와 효과 유사"

-이종욱 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장, 라불리주맙 임상 3상 시험 결과 학술지 게재
-정맥 주사 횟수, 기존 치료제 2주 간격→라불리주맙 8주 간격으로 환자 편의성 개선

[아시아경제 박혜정 기자] 콜라색 소변을 보는 희귀난치성 혈액질환인 발작성야간혈색뇨증(PNH)을 치료할 수 있는 신약이 제시됐다. 유일했던 기존 치료제와 효과는 유사하면서도 환자 편의성을 개선했다.

가톨릭대학교 서울성모병원은 혈액병원 재생불량빈혈센터장인 이종욱 교수가 PNH 개량 신약 '라불리주맙'의 임상 3상 시험 결과 기존 치료제와 유사한 효과를 나타낸다는 사실을 확인했다고 7일 밝혔다.

이번 임상3상은 25개국 246명의 PNH 환자를 대상으로 6개월간 기존 치료제인 '에쿨리주맙'과 신약인 라불리주맙을 비교하는 방식으로 진행됐다.

그 결과 효능의 척도인 수혈이 불필요한 비율(수혈회피율)과 혈철 LDH가 정상화되는 비율, LDH의 치료 전 대비 감소율, 삶의 질 책도 개선율, 갑작스러운 적혈구 파괴상태(돌발성 용혈) 발생률, 혈색소 안정화 등의 지표에서 모두 신약이 기존 치료제와 비교해서 떨어지지 않는 효과를 나타냈다.

또 에쿨리주맙은 2주 간격으로 정맥주사를 맞아야 하지만, 라불리주맙은 8주 간격이라 환자의 편의성이 개선될 것으로 예상된다.

이종욱 교수는 "지금까지 희귀질환인 PNH에서 시행된 임상연구 중 환자 수가 가장 많은 대규모 3상 국제임상연구"라며 "2주 간격의 에쿨리주맙 치료 대비 8주 간격의 라불리주맙 치료효과가 유사해 향후 치료 편의성 뿐만 아니라 병원 방문 감소로 인한 사회 부대적 비용도 줄일 수 있을 것"이라고 말했다.

PNH는 PIG-A 유전자의 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성에 장애가 생기는 질환으로 인구 100만명당 10~15명에서 발생한다. 파괴된 혈구세포가 소변과 함께 섞여 나와 콜라색 소변을 보는 특징이 있다. 또 적혈구가 체내에서 공격을 받아 파괴(용혈)돼 적혈구 수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생한다. 용혈로 인한 혈색뇨증 및 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압, 평활근수축(심한 복통) 등으로 삶의 질이 떨어지고 사망에 이를 수도 있다.

이 같은 연구 결과는 지난해 12월3일 혈액학 최고학술지인 '블러드' 온라인에 실렸다.

박혜정 기자 parky@asiae.co.kr