대체약 없는 고가 치료제 '빈다맥스', 건보 적용 될까

2020년 허가 이후 2년만에 첫 문턱 넘어
美 기준 약값 매년 3억
건보 재정 악화 우려 걸림돌

화이자의 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스'

[아시아경제 이춘희 기자] ‘킴리아’ ‘졸겐스마’ 등 희귀질환 초고가 치료제들이 연이어 국민건강보험 적용에 성공한 가운데 희귀질환 치료제인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제인 화이자의 ‘빈다맥스(성분명 타파미디스)’가 건보 급여 적용을 노린다. ATTR-CM에 대한 유일한 치료제인 만큼 급여 적용의 필요성은 크다는 평가지만, 미국 기준 3억원이 넘는 약값을 매년 보전해야 하는 만큼 건강보험 재정 악화에 대한 우려도 제기된다.

7일 관련 업계에 따르면 빈다맥스는 최근 건강보험심사평가원의 약제급여기준소위원회를 통과했다. 2020년 8월 식품의약품안전처의 허가를 받은 후 지속해서 건강보험 진입을 시도해 왔지만 계속 고배를 마시다 2년 만에 첫 문턱을 넘었다.

빈다맥스는 현재까지 개발된 유일한 ATTR-CM 치료 옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존 기간이 2년~3년 6개월에 그친다. 하지만 빈다맥스 외에는 마땅한 치료제가 전혀 개발되지 않았다. 화이자 측에 따르면 임상 3상에서 빈다맥스 투여군에서 위약군 대비 모든 원인에 대한 사망과 심혈관 관련 입원 위험률이 낮아지는 등 상당한 효과가 있는 것으로 알려졌다. 장기 추적 연구에서는 사망위험이 30% 줄어들었다.

이 같은 효능에도 빈다맥스가 국내에서는 2년간 급여의 첫 문턱도 넘지 못한 데에는 가격 문제 등이 자리 잡고 있다. 빈다맥스의 투약 비용은 미국 기준 연간 22만5000달러(약 3억1000만원)에 달한다. 하지만 평생 단 1회 투약으로 완치에 가까운 효과를 내는 ‘원숏’ 치료제인 킴리아나 졸겐스마와 달리 근본적인 치료법이 아닌 데다 평생 1일 1회 복용해야 한다. 건보 급여화가 이뤄질 경우 환자 1명당 건보 급여로 매년 3억원가량을 보전해야 하는 셈이다. 7년이면 졸겐스마 투약에 따른 재정지원액은 20억원을 넘어선다.

예측이 힘든 환자 규모도 걸림돌이다. ATTR-CM은 발병 원인에 따라 노화로 인한 ‘정상형’과 ‘유전형’으로 나뉜다. 아직 국내에는 유전형 환자가 많은 것으로 알려졌지만 고령화가 빨라지면 정상형 환자도 급격히 증가할 가능성이 있다. ATTR-CM이 이른바 ‘심장의 알츠하이머’로 불리는 이유다. 현재도 유병률 통계가 정확히 잡히지 않는 가운데 계속 환자가 늘어난다면 희귀질환에서 제외해야 한다는 목소리까지 나온다.

업계 관계자는 "정부가 지속해서 중증질환 초고가 치료제에 대한 급여 확대 의지를 밝혀오고 있는 만큼 다소 시간은 걸릴지라도 빈다맥스의 급여화는 이뤄질 공산이 크다"며 "생명과 관련된 일인 만큼 빠르게 급여화를 하되 비용 대비 효용에 대한 우려가 큰 만큼 위험 분담제 등 다양한 보험 장치를 도입해야 한다"고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr