GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

[아시아경제 서소정 기자] GC 녹십자 (대표 허은철)는 자사의 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(intracerebroventricular)가 유럽의약청(EMA)으로부터 '희귀의약품지정'을 받았다고 2일 밝혔다.

헌터증후군은 'IDS(Iduronate-2-sulfatase)' 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려졌다.

헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 '뇌혈관장벽(BBB)'을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득했다.

회사 측은 이번 승인에서 헌터라제ICV가 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 '상당한 혜택'을 줄 수 있음을 인정 받았다고 전했다. 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 헤파란황산(Heparan Sulfate)을 70% 이상 감소시키고, 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보였다.

또 헌터라제ICV는 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 '유병율(1만명 당 5명 이하)'과 '의학적 타당성' 등 모든 기준을 충족했다고 설명했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명한 셈"이라며 "전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.

서소정 기자 ssj@asiae.co.kr