식약처 "파미셀, 조건부허가 부결…평가변수 부적절"

-식약처 중앙약심, 만장일치로 '셀그램-엘씨' 조건부 허가 부결

-위원들 "1차 평가변수 부적절, 임상시험 결과의 일관성 결여"

-파미셀, 식약처에 이의 신청하고 별도로 임상 3상 실시키로

[아시아경제 박혜정 기자] 파미셀 의 알코올성 간경변 줄기세포치료제의 조건부 허가가 불발됐다. 파미셀은 식품의약품안전처가 임상 3상 시험에 준하는 결과를 요구했다며 반발하고 있다. 그러나 식약처는 파미셀이 임상 2상시험을 통해 제출한 평가 변수가 적절하지 않았고 결과의 일관성도 결여됐다는 입장이다.

7일 식약처에 따르면 지난달 29일 열린 중앙약사심의위원회는 파미셀이 조건부 허가를 신청한 '셀그램-엘씨'에 대한 조건부 허가 신청을 만장일치로 부결했다.

조건부 품목허가는 임상 2상 시험 자료를 바탕으로 우선 허가를 내주는 대신 시판 후 임상 3상 실시 및 자료 제출 등이 조건이 부여된다. 희귀질환이나 암, 생명을 위협하거나 한번 발생하면 쉽게 호전되지 않는 중증의 비가역적 질환 등에 쓰는 의약품이 조건부 품목허가를 받을 수 있다.

중앙약심 회의록을 보면 '조건부 허가를 위한 임상시험 결과의 타당성 심의' 안건에서 ▲대상질환의 적합성 ▲1차 평가변수의 적절성 ▲임상시험결과의 타당성을 다뤘다.

위원들은 임상시험에 등록된 환자의 만성간질환, 간경변 지표(Child-pugh) 점수를 보면 중증 환자로 보기 힘들다고 지적했다. 알코올성 간경변 환자는 금주만으로도 개선되는 데다 환자의 평균 점수가 7점대라 경증과 중증의 경계에 있다는 것이다. Child-pugh는 중증도에 따라 A~C로 나뉘며 각각 5~6점, 7~9점, 10~15점으로 나뉜다.

식약처는 "2017년 (조건부 허가 대상) 사전검토 중앙약심에서도 현재와 비슷하게 논의됐지만 B와 C를 포함하는 경우 중증의 비가역 질환으로 인정하는 것으로 결론지은 만큼 이를 고려해야 한다"고 설명했다.

식약처는 조건부 허가를 결정지은 것은 환자의 중등도 문제가 아니라 1차 평가변수의 적절성, 임상시험결과의 타당성이 충족되지 않았기 때문이라고 강조했다. 위원들도 당시 평가변수가 부적절하다고 입을 모았다. 알코올성 간경변은 간 기능이나 생존율이 중요한데 파미셀이 제출한 조직학적 결과는 이와 상관성이 확립되지 않았다는 것이다.

식약처 관계자는 "조건부 허가용 임상시험 계획이라면 대상 질환, 평가 변수 등을 검토하고 임상 승인을 내주지만 파미셀은 조건부 허가 대상이 세포치료제로 확대되기 전이었다"고 말했다.

식약처가 치료적 학증 결과 또는 임상 3상이 100% 성공할 것으로 판단할 수 있는 자료 제출을 고수하고 있다는 파미셀의 주장에 대해서는 '낭설'이라고 일축했다. 중앙약심 심의 당시 식약처는 "세포치료제 조건부 허가는 생명을 위협하거나 중증의 비가역질환이어야 하고 임상시험의 형태와 목적이 3상 임상(치료적 확증)과 유사해야 한다"고 밝힌 바 있다.

파미셀은 이번 조건부 허가 반려와 관련, 60일 이내 이의신청을 제기하고 이와 별도로 임상 3상을 진행하기로 했다.

파미셀은 이날 자사 홈페이지에 올린 공지에서 "장기 생존율 향상을 보일 것이라는 결과와 치료의 확증적 결과를 예상할 수 있는 논리적인 증거 및 자료를 제시했으나 수용되지 않았다"며 "식약처에 정보공개를 청구하고 적극적으로 이의를 신청해 잘못된 부분을 바로 잡고, 대한간학회에 임상 3상 시험을 의뢰하겠다"고 밝혔다.

박혜정 기자 parky@asiae.co.kr