지엔티파마 '크리스데살라진', 韓·유럽서 루게릭병 희귀의약품 지정

지엔티파마는 퇴행성 뇌 질환 치료제로 개발하고 있는 '크리스데살라진'이 한국 식품의약품안전처와 유럽의약품청(EMA)으로부터 루게릭병 치료제 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

지엔티파마 사옥 전경. [사진제공=지엔티파마]

희귀의약품으로 지정되면 임상시험계획서 설계 자문부터 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등 혜택을 받게 된다. 이 같은 지원으로 희귀질환 신약 개발 비용은 대폭 줄고 임상 1상에서 신약 승인까지 성공 확률은 17%로 일반 신약의 2배를 넘는다. 전 세계 희귀의약품 시장은 연평균 12%씩 성장하고 있다. 2018년 기준 미국에서 희귀질환 의약품의 연간 평균 환자 부담비용은 약 15만854달러(약 2억원)로 일반 전문의약품 대비 4.48배 높았다.

퇴행성 뇌 질환은 노화와 더불어 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타나는 난치성 질환으로, 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면서 발생한다. 대표적인 퇴행성 뇌 질환으로는 치매와 루게릭병, 파킨슨병 등이 있다.

크리스데살라진은 염증 유발 단백질인 mPGES-1의 작용을 막아 염증인자 프로스타글란딘 E2 생성을 억제하고 강력한 자유 라디칼 포착 작용으로 활성산소를 제거하는 이중표적 뇌세포 보호 약물이다. 루게릭병 동물모델에서 척수 운동신경세포의 사멸을 막는 동시에 장애를 개선하며 생명을 연장하는 효과가 비교 약물들에 비해 우수하고 안전한 것으로 밝혀졌다고 지엔티파마는 설명했다. 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 완료한 임상 1상에서는 예상 약효 용량의 6배인 600㎎을 경구 투여해도 안전했다.

루게릭병으로 알려진 근위축성측색경화증은 뇌척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징인 퇴행성 뇌 질환이다. 근육 약화가 나타나며 시간이 지나면서 먹고, 말하고, 숨 쉬는데 장애가 생기는 질환으로 대부분의 환자는 발병 후 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망하게 된다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "크리스데살라진이 혁신적인 루게릭병 치료제로 개발될 수 있도록 약효 검증을 위한 최적의 임상시험을 차질 없이 진행할 것"이라고 말했다.

지엔티파마 '크리스데살라진'. [사진제공=지엔티파마]

이명환 기자 lifehwan@asiae.co.kr