Genentech Pharma表示，其正在开发为退行性脑疾病治疗药物的“Crisdesalazine”已于27日被韩国食品医药品安全处和欧洲药品管理局（EMA）指定为肌萎缩侧索硬化症（俗称卢伽雷病）治疗用罕见药品。
一旦被指定为罕见药品，即可享受从临床试验计划书设计咨询到审评费用减免、税额减免、优先审评、独占销售权等多种优惠。在此类支持下，罕见疾病新药的开发成本将大幅降低，从临床一期到获得新药批准的成功概率可达17%，是普通新药的两倍以上。全球罕见药品市场正以年均12%的速度增长。以2018年为基准，在美国，罕见疾病药品的患者年均自付费用约为15万854美元（约合2亿韩元），是普通处方药的4.48倍。
退行性脑疾病是随着老龄化进程，神经细胞逐渐死亡而出现的一类难治性疾病，由炎症和活性氧等有毒因子在脑内累积而引发。典型的退行性脑疾病包括痴呆、卢伽雷病和帕金森病等。
Crisdesalazine通过阻断诱发炎症的蛋白质mPGES-1的作用，抑制炎症因子前列腺素E2的生成，并凭借强有力的自由基清除作用去除活性氧，是一种双重靶点的脑细胞保护药物。Genentech Pharma解释称，在卢伽雷病动物模型中，该药物在阻止脊髓运动神经细胞死亡的同时，可改善功能障碍并延长生存期，其疗效与安全性优于对照药物。在针对包括老年人在内的72名健康成年人完成的临床一期试验中，即便口服给药剂量达到预期有效剂量6倍的600毫克，仍显示出良好的安全性。
被称为卢伽雷病的肌萎缩侧索硬化症是一种以脑和脊髓运动神经细胞逐渐退化并死亡为特征的退行性脑疾病。患者会出现肌肉无力，随着时间推移，在进食、说话和呼吸方面都会出现障碍，大多数患者在发病后3至5年内因呼吸衰竭而死亡。
Genentech Pharma首席执行官、延世大学生命科学部兼任教授Gwak Byeongju表示：“为了使Crisdesalazine得以开发成为创新性的卢伽雷病治疗药物，我们将毫无疏漏地推进用于验证药效的最佳临床试验。”
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