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파킨슨병…특정 단백질로 진행 막는다

최종수정 2016.12.19 21:55 기사입력 2016.12.01 06:43

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국내 연구팀, 유전자 요법 치료 가능성 제시

▲파킨슨 병 환자의 사후 뇌조직에서 PAK4 단백질의 발현이 감소했다.[자료제공=한국연구재단]

▲파킨슨 병 환자의 사후 뇌조직에서 PAK4 단백질의 발현이 감소했다.[자료제공=한국연구재단]

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[아시아경제 정종오 기자] 유전자 요법을 이용한 파킨슨병 치료 가능성이 제시됐다.

김응국 충북대 교수 연구팀이 인산화 효소인 'PAK4 단백질'이 파킨슨병의 진행을 막을 수 있는 메커니즘을 규명했다. 인산화 효소는 아데노신 삼인산(ATP)의 말단 인산기를 전달해 인산 화합물을 만드는 반응을 촉매하는 효소이다.
PAK4 단백질은 6 개의 p21-activated kinase(PAK) 인산화효소 중 네 번째로 발견된것으로 세포의 생존에 중요한 역할을 한다.

파킨슨병은 뇌의 흑질에 분포하는 도파민성 신경세포가 점차 없어져 발생하는 퇴행성 신경계 질환이다. 노인성 치매와 함께 대표적 뇌질환 중 하나이다. 치료법은 현재 없는 상태이다.

연구팀은 도파민 신경세포에 PAK4 인산화 단백질이 존재하고 있고 이 단백질은 파킨슨병 환자의 도파민 신경세포에서 정상인과 비교했을 때 많이 감소돼 있음을 밝혔다.

인위적으로 만든 파킨슨병 모델 쥐에서 PAK4 단백질의 발현이 감소돼 있음을 확인했다. 실험동물 쥐의 도파민 신경세포에서 PAK4 단백질의 발현을 감소시키면 파킨슨병이 쉽게 발생했다. 이런 사실을 기반으로 파킨슨병 동물모델에 PAK4 유전자 치료를 시행했을 때 도파민 신경세포보호와 행동 개선 효과가 관찰됐다.
이번 연구결과는 파킨슨병의 새로운 치료법으로 세계적으로 관심을 받고 있는 유전자 치료법을 제시했다는 점에서 의미가 크다. 기존의 약물 치료가 증상의 개선을 목표로 하는 데 반해 PAK4 유전자 치료는 도파민 신경세포가 없어지는 것을 막아주는 근본적 치료를 목표로 했다.

김응국 교수는 "이번 연구는 파킨슨병 동물 모델에서 PAK4 유전자 치료 효과로 도파민 신경세포가 보호됐을 뿐만 아니라 개체 수준에서 파킨슨병의 특징적 행동 이상이 개선되는 효과가 있음을 밝힌 것"이라며 "앞으로 후속 연구를 통해 PAK4 유전자 치료법을 사람에게 적용할 수 있다면 파킨슨병의 예방과 치료에 기여할 수 있을 것"이라고 말했다.

연구 성과는 사이언스(Science)의 자매지인 사이언스 트랜스레이셔널 메디슨(Science Trnaslational Medicine) 11월 30일자(논문명 : Nigral dopaminegic PAK4 prevents neurodegeneration in rat models of Parkinson’s disease)에 실렸다. 제1저자는 원소윤 충북대 초빙조교수이다.


정종오 기자 ikokid@asiae.co.kr

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