아리바이오 "AR1001, 임상 3상 투약 완료 1100명 넘어"

13개국 1535명 6월 종료, 9월 탑라인 공개 예정
연장시험 참여율 95%
1000명 이상 추가 투약 중

퇴행성 뇌질환 신약 개발 전문기업 아리바이오가 개발 중인 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001이 글로벌 임상 3상에서 투약 완료 환자 1100명을 넘어섰다. 통계적 검정력 확보를 위해 임상시험계획서에서 정한 목표 환자수를 충족한 것으로 회사는 오는 9월 탑라인 데이터 공개를 거쳐 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청서(NDA)를 제출할 계획이다.

아리바이오의 치매 치료제 후보물질 AR1001의 글로벌 임상3상 'Polaris-AD' 홍보 이미지. 아리바이오

아리바이오는 13개국에서 진행 중인 AR1001 글로벌 임상 3상(POLARIS-AD)에서 투약 완료자가 1100명을 돌파했다고 28일 밝혔다. 임상시험계획서상 목표 환자수에 도달해 통계적 유효성 분석에 필요한 데이터 확보 조건을 충족했다는 것이 회사 측 설명이다.

본 임상에서 1년 투약을 마친 환자 중 95% 이상이 연장시험(OLE)에 참여해 현재 1000명 이상이 약물 투약을 이어가고 있다. 아리바이오는 오는 6월 안에 총 1535명에 대한 투약을 종료한 뒤 9월경 탑라인 결과를 공개한다는 계획이다.

AR1001은 항체가 아닌 저분자 화합물로 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해 세포 내부에서 작용한다. 뇌세포 신호전달 물질인 cGMP를 분해하는 효소 PDE5(포스포디에스터레이스-5)의 과발현을 억제하는 기전이다.

AR1001 글로벌 임상 3상 총괄 책임연구자인 샤론 샤 미국 스탠퍼드대 뇌과학연구소장은 앞서 "AR1001은 단순 항아밀로이드제가 아닌 새로운 PDE5 억제제로 알츠하이머병의 복합적 병리에 동시에 대응하는 다중 기전 약물"이라고 평가했다.

프레드 킴 아리바이오 미국지사장은 "항아밀로이드 중심 치료 전략에 대한 재평가가 이뤄지는 시점에서 AR1001의 다중 기전 접근이 학계와 시장의 관심을 받고 있다"며 "임상 3상에서 유의미한 결과가 확인될 경우 알츠하이머 1차 치료제로 자리 잡을 가능성이 있다"고 말했다.

박정연 기자 jy@asiae.co.kr