이 기술은 백혈병 중 유병률이 가장 높은 반면 생존율이 가장 낮은 백혈병인 AML을 치료하는 차세대 AML 표적치료제 후보기술이다. 전체 성인 급성 백혈병 중 65%가 AML이다.
지금까지 알려진 AML치료법으로는 Cytarabine과 Anthracyclin을 사용한 화학요법과 골수이식 치료법으로 AML 표적치료제는 아직까지 출시되지 않았다.
현재 AML표적치료제의 선도 후보물질은 앰빗 바이오사이언스(Ambit Biosciences)사의 퀴자티닙(quizartinib·AC220)이다. FLT3-ITD (Internal Tandem Duplication) 돌연변이종 보유 AML환자 대상의 임상 2상 시험에서 Quizartinib(AC220)의 단독투여만으로도 우수한 효능을 보였다. 하지만 Quizartinib(AC220)의 임상시험 후 다수의 환자에게서 AML이 재발했다. FLT3 kinase domain 내 돌연변이종들(F691L와 D835Y)에 의한 약물내성이 그 원인으로 밝혀졌다. FLT3-ITD뿐 아니라 FLT3 kinase domain 돌연변이종들을 함께 동시에 억제하는 AML 표적치료제의 개발이 절실히 요구되는 실정이다.
이큐스앤자루 관계자는 "이번 기술도입은 AML 표적치료제 후보물질의 조기 도입을 통해 희귀질환치료제개발 전문기업으로의 도약의지를 가시화한 결과"라고 전했다. 이어 "앞으로 전임상·임상시험을 수행하고 현재 진행 중인 라이소트랜스(LysoTrans) 기술을 이용한 단백질치료제 개발도 병행해 파이프라인을 증대시키며 향후 독자적인 플랫폼 기술을 가진 희귀난치성질환 치료제개발 전문기업이 될 것"이라고 덧붙였다.
박미주 기자 beyond@asiae.co.kr
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