식약청, 희귀질환 치료제 공급확대 지원

[아시아경제 박혜정 기자] 식품의약품안전청은 희귀질환 치료제의 공급을 확대하기 위해 '희귀의약품' 지정기준을 개선할 계획이라고 20일 밝혔다.

희귀의약품 지정제도는 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품을 희귀의약품으로 지정해 신속 허가 및 공급하는 제도다.

그간 희귀의약품 지정 기준은 동일 질환에 대해 이미 사용되고 잇는 의약품이 있으면 안전성 또는 유효성이 개선된 제품이라도 희귀의약품으로 지정되기 어려웠다.

희귀의약품으로 지정되기 위해서는 ▲국내 환자 수(유병인구) 2만명 이하 ▲연간 생산실적 15억 달러 이하, 연간 수입실적 150만달러 이하 ▲적절한 치료방법이나 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품 등의 요건을 갖춰야한다. 제조업자나 위탁제조판매업자, 수입업자가 식약청에 희귀의약품 지정 신청을 하면 식약청이 지정요건을 검토하고 중앙약사심의위원회의 자문 후 식약청장이 고시하게 된다.

그러나 이번 지정기준 개선을 통해 기존 치료제보다 안전성이나 유효성이 현저히 개선된 제품일 경우 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 지정기준을 확대했다.

식약청은 또 국내 희귀질환 환자를 대상으로 임상시험을 해 개발된 희귀의약품의 허가신청수수료의 50%를 감면키로 했다.

국내 희귀의약품 허가현황 및 국내 미허가 희귀질환 치료제 공급현황을 보면, 올 4월 현재 국내 허가된 희귀의약품은 총 237개 품목으로 이중 항암제(31.5%), 알레르기 치료제(20.7%), 감염치료제(10%)가 60% 이상을 차지하고 있다.

식약청 관계자는 "이번 개정을 통해 허가를 받은 희귀의약품의 공급이 확대되면 희귀질환 환자의 치료기회가 더욱 커질 것으로 기대한다"고 말했다.

박혜정 기자 parky@