어떤 약이길래…투여 비용 56억원, 세상에서 가장 비싼 '원샷 치료제'

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무려 1회 투여 비용이 56억원에 이르는 세상에서 가장 비싼 ‘원샷 치료제’가 미국 식품의약품(FDA) 승인을 받으며 주목을 끌고 있다. 이와 함께 가격 적정성 논란도 벌어지고 있다.

20일(현지시간) 블룸버그통신에 따르면 FDA는 지난 18일 영유아 대상 이염성 백질이영양증(MLD) 유전자 치료제 ‘렌멜디’를 품목 허가했다고 밝혔다. 렌멜디는 영국 소재 오차드 테라퓨틱스가 개발했다. 미국 내 도매 가격이 425만달러(약 56억원)로 책정됐다.

MLD는 유전자 22번 염색체에서 만드는 효소인 아릴설파타아제 A가 감소해 유발되는 상염색체 열성 유전 질환이다. 증상 초기에는 보행 장애, 사지 경직성 마비 등이 발현되다 나중에는 움직이기 어려운 정도에 이른다. 발병 후 3~4년 내 사망하는 것으로 알려졌다. 전 세계 발병률은 출생아 10만명당 1명이다. 미국에서는 연간 40명 미만의 소아가 발병하는 것으로 알려졌다.

렌멜디는 세계에서 가장 비싼 치료제로 올라섰다. 기존에는 호주의 글로벌 제약사 CSL 베링이 개발한 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스가 가장 비쌌다. 350만달러(46억달러)다. 2022년 FDA 승인을 받았다.

바이오 기술의 발달로 유전자 치료제가 속속 개발되는 가운데 일각에서는 높은 가격에 대한 찬반 논쟁도 벌어지고 있다고 블룸버그는 전했다.

제약바이오 업체들은 치료제 개발을 위한 연구개발(R&D)에 쏟은 시간과 비용 등을 감안하면 정당한 가격이라고 주장한다. 렌멜디 개발사 오차트 테라퓨틱스 역시 “임상적, 경제적, 사회적 가치를 반영한 정당한 가격”이라고 성명을 통해 밝혔다.

다만 천문학적인 가격의 치료제는 대개 세계 각국의 사회보험으로 충당되는 만큼 국가 재정에 부담을 줄 수 있다는 우려도 나오고 있다고 블룸버그는 덧붙였다.

일례로 우리나라에서는 국민건강보험을 통해 초고가 치료제에 대한 지원을 실시하고 있다. 다만 급여 여부 결정은 건강보험정책심의위원회 등 심의를 거쳐야 하며 약효가 없을 경우 개발 업체가 일부 비용을 부담해야 하는 위험분담제도를 함께 운영하고 있다.

변선진 기자 sj@asiae.co.kr