中枢神经损伤诱发关键物质减少
GC绿十字29日表示，已向食品医药品安全处（食药处）提交脑室内给药型（ICV）亨特综合征治疗药物“Hunterase ICV”的国内上市许可申请书。
亨特综合征是一种属于溶酶体贮积病的遗传性罕见疾病，约有70%的患者为中枢神经系统受到严重损伤的重症患者群体。GC绿十字为解决这一患者群体尚未满足的医疗需求，全球首创成功开发出ICV剂型。
Hunterase ICV是一种在患者头部植入装置后，定期将药物注入脑室的治疗药物。其优势在于改善了药物无法穿透血脑屏障的静脉注射制剂局限性。
在日本开展的临床试验中，Hunterase ICV大幅降低了诱发中枢神经损伤的关键物质“肝素硫酸”。基于这一结果，Hunterase ICV于2021年在日本获得上市许可。此外，在日本进行的为期5年的长期随访结果亦显示，肝素硫酸维持在较低水平，认知功能退化被延缓，甚至出现认知改善的效果。
Heo Euncheol GC绿十字代表理事表示：“希望此次上市许可申请有助于缓解国内亨特综合征患者尚未满足的医疗需求”，并称“期待Hunterase ICV能成为全球重症患者的重要治疗选择”。
另一方面，Hunterase ICV已于今年2月被食药处指定为国内罕见药品，这是继日本、俄罗斯、欧洲之后的第四次指定。Hunterase ICV目前已在日本销售，并于去年12月获得俄罗斯上市许可。
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