完成Ⅰb/Ⅱa期临床试验合并变更申请
ENCell公司18日表示，已就面向夏科–马里–牙病（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）1A型患者的临床1b/2a期试验向食品医药品安全处提交变更申请并完成相关手续。
ENCell通过此次整合临床策略，将能够以更快节奏推进临床试验。尤其是有望大幅缩短从临床1b期结束到进入2a期之间所需的时间，从而整体提升新药开发速度。同时，也将提高临床试验的效率。在一份临床试验方案中同时评估安全性和有效性，可以减少不必要的行政程序和资源浪费，对于开发开发成本负担较大的罕见病治疗药物而言，是一项颇具优势的整合临床策略。
夏科–马里–牙病是一种会引起手足畸形和肌肉萎缩的遗传性疾病，严重时还可能导致视力和听力丧失。尽管其属于发病频度较高的罕见疾病，但迄今尚无获批治疗药物，一直被患者和医疗界视为重大挑战课题。
EN001临床1b期试验旨在评估对CMT 1A型患者重复给药EN001时的安全性和有效性，由三星首尔医院神经内科教授 Choi Byeongok 担任临床试验负责人。针对高剂量组患者的首次给药于去年12月启动，在对低剂量组（1.25 × 106 cells/kg）3名患者给药后，未出现剂量限制性毒性（Dose Limiting Toxicity），在通过安全性审查委员会后，开始实施高剂量组给药。高剂量组（2.5 × 106 cells/kg）为低剂量组的2倍剂量，面向3名患者开展试验，近期在完成患者给药后通过安全性审查委员会，在临床1b阶段确认了安全性、耐受性以及探索性有效性等方面的积极结果。
ENCell计划通过此次整合临床，在临床1b期根据EN001重复给药的安全性和耐受性，确定最大耐受剂量（maximum tolerated dose，MTD）以及临床2a期试验的推荐剂量；在临床2a期，则计划通过比较基线与24周时点的CMT神经病变量表变化量，评估EN001相较于安慰剂的有效性。
EN001是利用ENCell自主“ENCT（ENCell Technology）”技术培养的间充质干细胞治疗剂，具有抑制细胞老化并分泌更多治疗所需物质的特点。该治疗剂可迁移至受损神经，分泌治疗物质，并发挥再生神经髓鞘的作用。今年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）已将其指定为罕见病用药（Orphan Drug Designations）。尤其是，CMT被归类为罕见疾病，在完成临床2期后即可申请有条件品种许可，因此，近期来自世界各国CMT患者团体对EN001临床进展及参与方式的咨询不断增加，社会各界对该罕见病新药的期待也在不断升温。
ENCell相关负责人表示：“EN001在对低剂量组和高剂量组患者给药时，已确认安全性和探索性治疗效果，因此完成了此次向整合临床试验变更的申请。随着进入临床1b/2a期，我们将以更加快速、高效的整合临床推进开发，尽最大努力让CMT患者能够及时获得治疗。”
另一方面，ENCell去年已成功结束针对CMT 1E患者开展的临床研究，目前正与三星首尔医院共同筹备启动先进再生治疗。
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