“即使临床试验结束后也向原有临床试验患者提供治疗机会”
GemVax & KAEL（GemVax）的进行性核上性麻痹（progressive supranuclear palsy，PSP）治疗药物“GV1001”已获治疗性使用批准。
据GemVax 21日消息，食品医药品安全处（食药处）本月7日已批准在2名以上PSP患者中出于治疗目的使用GV1001。
此次批准发布之际，GV1001在本月初刚从美国食品药品监督管理局（FDA）同时获得罕见药物资格和快速通道资格，其在美国以治疗性使用（扩大获取计划，EAP）方式应用的可能性备受关注。治疗性使用批准是指在没有其他治疗手段或生命受到威胁的重症患者身上，可以使用临床试验用药物的制度。
PSP是一种神经退行性疾病，主要症状包括眼球运动异常、平衡感丧失以及语言和认知功能下降。其与帕金森病相似，但病情恶化速度更快，且目前尚无根本性治疗药物，被视为各类帕金森综合征中最为严重的疾病。
GemVax此次获批内容为：以不少于2人、不满25人的患者为对象，由医疗团队判断，对希望在GV1001 PSP国内Ⅱ期临床试验及当前正在进行的延长期临床试验结束后继续用药的患者，可将GV1001用于治疗目的。计划在由首尔大学医院运营的首尔特别市市立铜雀区保健医疗中心（首尔市保健医疗中心）和盆唐首尔大学医院实施。
GemVax相关负责人表示：“通过此次治疗性使用批准，参与临床试验的PSP患者在延长期临床试验结束后仍能继续接受GV1001治疗，我们感到十分高兴”，“今后也将通过多种支持，不仅在国内，也在海外积极扩大罹患尚无治疗药物疾病患者的治疗机会。”
该负责人接着表示：“目前我们正与FDA紧密协商，为尽快启动全球Ⅲ期临床试验而集中公司全部力量”，“将全力以赴，力争成功开发出全球首款PSP治疗药物。”
GemVax于去年完成了国内首个PSPⅡ期临床试验。试验结果确认了GV1001的耐受性以及延缓疾病进展的趋势。目前公司正以此为基础推进全球Ⅲ期临床试验。在韩国境内，针对Ⅱ期临床试验患者正在开展为期12个月的延长期临床试验，今后计划确认累计18个月GV1001长期给药的疗效和安全性数据。
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