“我们对自身技术充满信心。以明年年底完成三期临床给药为目标，要成为退行性脑疾病领域的全球领军者。”
Aribio代表 Jung Jaejun 在美国加利福尼亚州圣迭戈举行的 2024 Bio International Convention（Bio USA）上接受《亚洲经济》采访。图片由记者 Lee Chunhee 提供
View original image在美国加利福尼亚州圣迭戈举行的“2024国际生物博览会（BioUSA）”上，本月5日（当地时间）记者见到 Aribio 代表理事 Jung Jaejun 时，他表示：“目前正在进行的 AR1001 三期临床，患者入组预计在今年年底前大致结束”，“由于是为期一年的给药临床试验，因此以在2025年年底前完成给药为目标”，再次确认了临床试验的顺利推进。
AR1001是一款以多重作用机制为特点、定位为口服型阿尔茨海默病治疗药物的候选药物。说明称，该药通过强效的磷酸二酯酶5型（PDE5）抑制作用，不仅可以抑制痴呆进展，还能提高患者的记忆力和认知功能。其机制主要有三大方面。首先，它抑制被视为阿尔茨海默型痴呆核心因素之一的β-淀粉样蛋白在细胞内的生成。目前占据痴呆治疗药物主流的抗体治疗药物，是通过清除在脑内堆积并释放到细胞外的β-淀粉样蛋白发挥作用；而 AR1001 作为化学合成药物，分子结构小，能够进入细胞内，通过自噬（autophagy）清除并抑制β-淀粉样蛋白的堆积。
包括韩国在内，美国、英国、欧洲联盟（EU）内的7个国家以及中国等共11个国家、约200家临床中心，正在针对早期阿尔茨海默病患者开展三期临床试验。Jung 代表表示：“本次 BioUSA 收到的约170件会议洽谈请求中，已消化了70余件”，“开展全球三期临床的过程中，会议洽谈请求也显著增加了”。
此次三期临床在设计时，充分考虑了近期在韩国获批的 Biogen·Eisai 的 Leqembi，以及即将获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的 Eli Lilly 的 Donanemab 等案例和最新监管形势，力求实现高效率的临床试验。首先，与进行18个月临床试验的 Leqembi 和 Donanemab 不同，本次试验仅进行52周。Jung 代表解释称：“这是因为 FDA 最近调整了相关指南”，“认为即便拉长临床周期，也很难更好地验证疗效，相反只要能够准确确认生物标志物的变化，就可以考虑批准”。据此，AR1001 的三期临床除了一般性的认知功能指标——临床痴呆评定量表盒式总分（CDR-SB）外，还将观察脑脊液（CSF）、血浆等多种生物标志物的变化。对于同时覆盖主要监管机构的一揽子多国临床，他还表示：“从目前已获批的治疗药物来看，各监管机构的判断并不一致，有的地方批准了，另一些地方却没有批准”，“也可以分别推进，但结合 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）的动向来看，我们认为‘抱团前进’更为合适”，表露出十足信心。
此次在 BioUSA 的会议上，Aribio 锁定的目标是寻找营销合作伙伴。由于三期临床已经步入正轨，现在需要讨论的已不再是技术转让，而是未来药品真正上市后如何销售的问题。Jung 代表强调：“要尽快进入市场并送到患者手中，现在正是需要寻找联合营销等营销合作伙伴的节点”，“我们已经启动了样品生产，以便在上市初期就能消化首批供货量”。
在韩国国内，Aribio 已与 Samjin Pharm 就三期临床及后续销售权签订了合同。Jung 代表表示：“最近有比 Samjin Pharm 更大的公司问我，为什么选择和 Samjin 合作，我回答说：‘在你们还根本没把我们放在眼里的时候，是 Samjin 在我们最困难的时候第一个前来，认可我们为合作伙伴并携手同行’”，“我非常看重的是，作为家族企业，所有人对公司成长的意志十分坚定，而且拥有名为 Geborin 的强势品牌”。他接着表示：“既然是韩国人，就应该让韩国企业也能一同走向全球、提升实力”，“因此我们与 Samjin Pharm 在生产方面合作，与 Neuroupit 在影像分析方面合作”。韩国脑疾病影像人工智能（AI）解决方案企业 Neuroupit，正作为影像专业临床试验受托机构（CRO），参与 AR1001 三期临床合作。
关于上市计划，公司将于近期给出具体方案。除在韩国国内上市外，也在研究在纳斯达克上市的可能性。Jung 代表持有包括附新股认购权公司债在内的41.4%股份，同时担任科斯达克上市公司 Solux 的代表理事，因此通过与 Solux 合并实现借壳上市的可能性也被提及。
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