Gemvax完成进行性核上性麻痹Ⅱ期临床患者招募

Published 28 Mar.2024 15:09(KST)

确认临床有效性后将申请有条件上市许可

Gemvax&Kael于28日表示，已完成进行性核上性麻痹（PSP）治疗药物GV1001在韩国开展的Ⅱ期临床试验受试者招募。

本次Ⅱ期临床试验以78名PSP患者为对象，分为安慰剂组、试验1组（GV1001 0.56毫克）、试验2组（GV1001 1.12毫克），在为期6个月内评估疾病严重程度改善效果及安全性。试验由首尔大学医学院神经科Lee Jiyoung教授担任研究负责人，在首尔大学医院运营的首尔特别市Boramae医院、首尔大学医院、三星首尔医院、盆唐首尔大学医院、庆熙大学医院等机构开展。

该临床试验是韩国首次开展的PSP临床试验。随着最后一名受试者完成入组，预计到9月底前将完成所有受试者给药。

Gemvax表示，如PSPⅡ期临床试验结果证明其有效性和安全性，公司将通过取得有条件品种许可推进商业化。PSP治疗药物GV1001已于上月被韩国食品医药品安全处指定为“开发阶段罕见药品”。被指定为罕见药品后，用于有条件许可的审评将加速进行，一旦获批，自上市许可之日起4年内将享有市场独占权。

PSP属于非典型帕金森综合征。“核上性麻痹”是指由于神经核异常导致眼球运动功能异常，PSP的典型症状是瞳孔（眼球）逐渐难以活动。与帕金森病类似，会伴随步态障碍、肌强直、震颤、认知下降等症状，但与帕金森病相比，其病程进展更快，且尚无根本性治疗药物。

虽然发病原因尚未明确，但从病态生理学角度看，由于Tau蛋白损伤引发神经炎症和神经细胞凋亡等，与阿尔茨海默病具有相似性。

Gemvax在以Tau病变转基因小鼠（TauP301L0BiFC mice）为对象的临床前试验中确认，GV1001可抑制Tau蛋白的过度磷酸化与聚集，从而改善运动能力和认知功能。该临床前结果也受到国际学界关注。去年8月，关于GV1001 PSP临床前研究的论文在丹麦举行的国际帕金森病及运动障碍学会（MDS）上被选为最新创新摘要。10月，在Neuro2023会议上，PSP领域世界知名学者Günter U. Höglinger博士也将GV1001评为具有新型多重作用机制的PSP候选新药。

Gemvax还将针对完成临床试验的患者，在其自愿的前提下开展为期12个月的延长期临床试验。与原有试验不同，延长期试验为单组临床试验，所有受试者将在12个月内接受GV1001 1.12毫克给药。Gemvax将借此进一步获取GV1001长期给药效果的补充数据。

公司也在推进全球PSP临床试验。今年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了PSPⅡ期临床试验计划。Gemvax已着手美国临床试验的前期准备工作，并在欧洲及英国筹备提交Ⅱ期临床试验申请。