“明明滴酒未沾却得脂肪肝？”……NASH终于要有治疗药物了吗
2029年市场规模达36万亿韩元
治疗药物开发困难连日受挫
Madrigal、Viking、Akero等传出利好
韩国本土的Hanmi、Dong-A、Yuhan、LG、Ildong等也在开发
一直以来在开发过程中屡遇波折的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗药物，终于开始取得成果。由于患者人数持续增加却迟迟没有治疗药物问世，市场期待不断升温，国内也有多家制药企业向该领域发起挑战。
NASH是一种即使几乎不饮酒或只少量饮酒的人也会出现类似酒精性脂肪肝症状的疾病，被视为肝硬化和肝癌的致病原因之一。患者数量也在持续增加，数据分析与咨询企业GlobalData曾预测，NASH治疗药物市场规模到2029年将增长至272亿美元（约36万亿韩元）。
然而，由于缺乏合适的治疗药物，为克服这一问题所做的努力一直在持续。近期海外陆续公布的临床结果则不断提升了NASH治疗药物成功开发的可能性。Viking Therapeutics本月16日（当地时间）公开了其NASH治疗药物“VK2809”的2b期临床试验结果。在以磁共振成像质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）测定脂肪肝为主要有效性指标的评估中，相比安慰剂组，证实了具有显著的脂肪肝减少效果。85%的患者肝脏脂肪含量至少减少30%，在每两天服用一次10毫克VK2809的组别中，平均减少幅度甚至达到51.7%。
这被视为继去年Madrigal Pharmaceuticals的“Resmetirom”三期临床成功之后，又一项引人瞩目的成果。Resmetirom在以955名NASH患者为对象开展的临床试验中，首次同时满足了美国食品药品监督管理局（FDA）提出的两个主要有效性指标——“在不恶化NASH的前提下改善肝纤维化”和“在不恶化肝纤维化的前提下缓解NASH”。纤维化改善率为24%至26%，优于安慰剂组的14%；NASH缓解率也达到26%至30%，明显高于安慰剂组10%的缓解率。
Madrigal计划在今年上半年向FDA申请Resmetirom的上市批准。市场预期，如果Resmetirom成功上市，到2028年有望成长为年销售额达10亿美元（约1.3625万亿韩元）的全球重磅产品。此外，Akero Therapeutics也在去年9月通过2b期临床试验确认了其产品“Efruxifermin”对肝纤维化的改善效果，NASH治疗药物开发接连亮起“绿灯”。
但另一方面，Intercept Pharmaceuticals开发并申请加速批准的“OCA”近期在FDA咨询委员会评估中被指出“风险大于收益”，建议在三期临床完成之前暂缓批准决定，由此可见NASH治疗药物的开发仍然难度不小。事实上，NASH因连投入巨额研发费用的大型制药企业也难以成功开发治疗药物，而被称为“大型制药公司的墓地”。Gilead Sciences在2019年“Selonsertib”的三期临床中未能达到统计学显著性，饮恨而归；而作为糖尿病和阿尔茨海默病治疗药物备受关注的Novo Nordisk的“Ozempic”最近也未能改善肝纤维化指标。
尽管如此，由于该领域仍是尚未满足医疗需求巨大的市场，据悉全球共有57家企业正在推进71条研发管线。国内方面，韩美药品、东亚ST、柳韩洋行、LG化学、日东制药等公司正在开发NASH治疗药物。
韩美药品正在开展“LAPS Triple Agonist（Efocipegtutide）”的全球2期临床试验，该药物是一种同时作用于三种受体的治疗药物：促进体内能量代谢的胰高血糖素受体、帮助胰岛素分泌并抑制食欲的胰高血糖素样肽（GLP）-1受体，以及促进胰岛素分泌并发挥抗炎作用的葡萄糖依赖性胰岛素分泌刺激多肽（GIP）受体。近期，该试验获得了独立数据监测委员会（IDMC）建议继续推进的意见，临床进展顺利。除NASH之外，公司还计划同步开发原发性胆汁性胆管炎（PBC）、特发性肺纤维化（IPF）等多种适应症。
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东亚ST方面，其向美国子公司NeuroBo Pharmaceuticals转让技术的NASH兼2型糖尿病治疗药物“DA-1241”近日获得FDA批准在美国开展2期临床。公司计划在今年第三季度前启动临床，并在明年下半年完成试验。同时，NASH与肥胖治疗药物“DA-1726”也计划在今年下半年进入1期临床。柳韩洋行（“YH25724”）、LG化学（“LG303174”）、日东制药（“ID119031166M”）目前均在分别推进1期临床试验。
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