高价罕见病药物“Vyndamax”无替代方案仍未纳入医保

Published 06 Apr.2023 17:20(KST)

Updated 10 Apr.2023 16:04(KST)

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2020年获批后最终被列为非医保项目
按美国标准每年药费3亿
医保财政恶化与患者激增担忧成绊脚石

超高价罕见病治疗药物“빈다맥스”未能纳入国民健康保险给付范围。

辉瑞用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病变（ATTR-CM）的药物“Vyndamax”

健康保险审查评价院于6日公布的2023年第4次药品给付评价委员会审议结果显示，对于用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的韩国辉瑞制药药物빈다맥스（通用名：他法米迪斯），在对其医保给付适当性进行审议后，作出了不予给付的决定。该药于2020年8月获得食品医药品安全处批准上市后，一直尝试进入健康保险体系，历经四次才成功通过药品给付标准小委员会审查，但最终仍未能跨过最后一道门槛。

빈다맥스被视为事实上唯一的ATTR-CM治疗选择。ATTR-CM患者如未能接受适当治疗，其生存期仅为2年至3年6个月。然而，除빈다맥스之外，尚无合适的治疗药物问世。根据辉瑞方面介绍，在三期临床试验中，与安慰剂组相比，빈다맥스给药组在全因死亡及心血管相关住院风险方面均有所降低，被认为具有相当显著的疗效。在长期随访研究中，其可将死亡风险降低30%。

尽管疗效如此显著，빈다맥스在韩国两年间连医保给付的第一道门槛都未能跨过，主要原因被认为在于价格等问题。빈다맥스的用药费用据悉按美国标准计算为每年22.5万美元（约合3亿韩元），在韩国自费使用时每年约为1.5亿韩元（每粒约41万韩元）。

近期，“Kimria”“Zolgensma”等超高价治疗药物相继成功纳入医保，市场期待随之升温。但与这些通过单次给药即可达到接近治愈效果的“一次性”疗法不同，빈다맥스并非根治性治疗方法，且需要终身每日服用一次，这一特点被视为其纳入医保的障碍之一。一旦实现医保给付，意味着每名患者每年需由医保负担逾1亿韩元的费用，并持续终身，因此预计将对健康保险财政造成相当沉重的压力。

难以预测的患者规模也被视为一大阻碍因素。ATTR-CM根据发病原因可分为因老化引起的“野生型（正常型）”和“遗传型”。目前在韩国境内被认为以遗传型患者为主，但随着人口老龄化加速，野生型患者也有可能急剧增加。这也是ATTR-CM被称为“心脏的阿尔茨海默病”的原因之一。当前在患病率统计尚不精确的情况下，如果患者持续增加，甚至有声音提出应将ATTR-CM从罕见病范围中剔除。舆论认为，这种可能导致健康保险费用负担急剧上升的风险，也是使빈다맥스难以纳入医保的原因之一。

健康保险审查评价院CI [图片由健康保险审查评价院提供]

另一方面，在本次药品给付评价委员会上，韩国诺华公司用于慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+ CML）的药物“Semblix片剂”（通用名：盐酸阿西米尼布），以及韩国BMS制药用于成人急性髓性白血病患者在诱导治疗后进行维持治疗的药物“Onureg片剂”（通用名：阿扎胞苷），被判断具有医保给付适当性。韩国协和发酵麒麟公司用于接受血液透析的慢性肾脏病患者高磷血症治疗的药物“Nepoxil胶囊”（通用名：柠檬酸亚铁二水合物），在接受不高于评估金额的价格条件下，被审议为具有医保给付适当性。

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相反，韩国诺华公司用于治疗确认存在MET外显子14缺失的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的药物“Tabrecta片剂”（通用名：盐酸卡普马替尼一水合物）被决定不予给付；韩国礼来公司用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌等疾病的药物“Retsevmo胶囊”（通用名：Selpercatinib）则决定重新讨论。

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本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。