Regeneron开发的Otarmeni，将免费提供给美国患者
靶向OTOF突变的基因治疗药物…80%儿童患者听力恢复
美国食品药品监督管理局批准了首个用于治疗遗传性听力损失的基因治疗药物。开发企业Regeneron加入特朗普政府的最惠国药价下调协议，决定向美国患者免费提供该疗法。
美国食品药品监督管理局批准了全球首个用于治疗遗传性听力损失的基因治疗药物——Regeneron的“Otarmeni”。图为听力障碍患儿示意图。Getty Image Korea供图
View original image美国食品药品监督管理局23日（当地时间）表示，已批准Regeneron Pharmaceuticals开发的Otarmeni。其适应症为因OTOF基因双等位基因突变导致的重度和极重度感音神经性听力损失（所有频率大于90分贝听力级）儿童及成人患者。
此次批准是在提交生物制品许可申请后仅61天内完成的。这是美国食品药品监督管理局局长国家优先审评凭证试点项目下的第六个批准案例，也是该项目下获批的首个基因治疗药物，与现代美国食品药品监督管理局历史上最快的生物制品许可申请审批纪录持平。
临床依据来自一项针对24名10个月至16岁儿童患者的单组临床试验。在20名可进行有效性评估的患者中，有80%（16人）确认出现听力改善。与OTOF相关的听力损失在自然病程中并不期待出现听力恢复。相关研究结果发表在国际学术期刊《新英格兰医学杂志》后，美国食品药品监督管理局随即启动快速审评。
Otarmeni通过AAV1载体将具有功能的OTOF基因递送至内耳毛细胞，从而恢复Otoperlin蛋白生成和听觉信号传递。通过给药套件中配备的注射器和导管，外科医生对耳蜗进行一次性手术注入。仅限外侧毛细胞功能仍被保留且同侧耳无人工耳蜗植入史的患者使用。
先天性听力损失的约一半病因源于基因突变，其中OTOF基因变异占遗传性非综合征性听力损失的2%至8%。同时携带两个无功能基因拷贝的患者无法生成Otoperlin，导致声音信号传递被阻断。如诊断延误，可能错过治疗时机，或对语言发育造成永久性损害。在Otarmeni获批之前，尚不存在可以抑制OTOF相关听力损失进展的治疗药物。
同日，白宫表示，总统Donald Trump已与Regeneron签署最惠国药价下调协议。根据该协议，Regeneron将下调降脂药Praluent的价格，并在今后上市的新药中适用相同的价格政策。
Regeneron还表示，将在2029年前向美国本土的研发和生产投资270亿美元（约40万亿韩元）。目前包括Pfizer、Novartis、Sanofi在内，共有17家制药企业参与该政策，这些企业合计占品牌处方药市场约86%的份额。
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
